Od ponad dwóch lat ceny energii elektrycznej dla gospodarstw domowych w Polsce były administracyjnie zamrożone na ustalonym poziomie. Rząd wprowadził te nadzwyczajne rozwiązania w reakcji na kryzys energetyczny 2022 roku – drastyczny wzrost cen gazu i prądu po pandemii COVID i w czasie wojny w Ukrainie[1][2]. Dzięki interwencji państwa w latach 2022–2023 Polacy nie odczuli pełnej skali podwyżek: rachunki nie wzrosły tak skokowo, jak wynikałoby to z realiów rynkowych[3][4]. W praktyce zamrożenie cenpolegało na tym, że mimo zatwierdzonych przez regulatora (URE) dużo wyższych taryf, odbiorcy płacili ustawowo obniżoną stawkę, a sprzedawcy prądu otrzymywali od państwa rekompensaty za tę różnicę[5][6].

Bieżący stan prawny: Na mocy ustawy z listopada 2024 r. cena energii elektrycznej dla gospodarstw domowych została zamrożona na poziomie 500 zł/MWh netto (tj. 0,50 zł/kWh, co z VAT i akcyzą daje ok. 0,62 zł/kWh brutto)[7]. Ten limit obowiązuje do 31 grudnia 2025 r. – do końca bieżącego roku[8][9]. W 2023 i 2024 r. funkcjonowały dodatkowo limity zużycia, do których obowiązywała niższa cena, jednak od 2025 r. przyjęto ujednoliconą maksymalną cenę dla całego zużycia prądu w gospodarstwach domowych[7].

Interwencje te przyniosły skutek w postaci względnie stabilnych rachunków dla obywateli, ale wiązały się z wysokimi kosztami dla finansów publicznych. Według szacunków Rzeczpospolitej, zamrożenie cen energii elektrycznej w latach 2022–2023 kosztowało około 26,4 mld zł (w tym 17 mld zł na ochronę gospodarstw domowych)[10]. Część tej kwoty pokryto z Funduszu Wypłaty Różnicy Ceny zasilanego wpłatami od spółek energetycznych (tzw. nadmiarowe zyski z generacji prądu), jednak wpływy te (ok. 17,5 mld zł) nie wystarczyły – luka 11,8 mld zł została pokryta bezpośrednio z budżetu państwa[6][11]. Innymi słowy, państwo de facto dopłacało firmom energetycznym różnicę między rynkową taryfą (ok. 623 zł/MWh w 2024 r.) a zamrożoną ceną 500 zł[12][13].

Tego rodzaju szeroka pomoc była dopuszczona przez regulacje unijne jako środek nadzwyczajny w szczycie kryzysu. Jednak w miarę stabilizowania się sytuacji rynkowej, ekonomiści i organy UE zalecają odchodzenie od masowego zamrażania cen na rzecz bardziej celowanych instrumentów wsparcia[14][15]. Długotrwałe utrzymywanie sztucznie niskich cen zaburza sygnały rynkowe i może prowadzić do niepożądanych efektów – m.in. zbytniego wzrostu popytu czy opóźnienia inwestycji w nowe moce[16][17]. Przykładowo wskazuje się sytuację z cenami paliw przed wyborami 2023 r., gdy sztuczne zaniżenie ceny benzyny spowodowało wzrost konsumpcji i lokalne braki na stacjach[18]. W przypadku prądu ryzykiem jest również obciążenie budżetu kosztem innych wydatków państwa (zdrowie, edukacja itp.)[19].

Decyzje na rok 2025: Jesienią 2024 rząd podjął decyzję o kontynuacji zamrożenia cen energii również na rok 2025, mimo iż kontrakty hurtowe na energię były już wtedy tańsze od poprzednio zatwierdzonych taryf[20][21]. Była to opcja droższa dla finansów publicznych – według komunikatu rządu wymagała zabezpieczenia dodatkowych ~6 mld zł na rekompensaty dla sprzedawców prądu[22]. Z punktu widzenia politycznego zdecydowano się jednak nie ryzykować gwałtownego wzrostu rachunków przed wyborami, utrzymując cenę maksymalną 500 zł/MWh przez cały 2025 rok[12][23]. Ministerstwo Klimatu początkowo opowiadało się za wygaszaniem mrożenia i skierowaniem większej pomocy tylko do najuboższych, ale ostatecznie wybrano wariant zamrożenia dla wszystkich[20][21]. Prezes NBP również wskazywał, że brak decyzji co do cen prądu utrudnia prognozowanie inflacji – finalnie jednak rząd rozwiał te wątpliwości, zapowiadając utrzymanie mechanizmu ochronnego na 2025 rok[24][22].

Propozycja prezydenta i podejście władz

Kwestia cen energii stała się również tematem inicjatyw prezydenta. W połowie 2025 r., tuż po objęciu urzędu, Prezydent Karol Nawrocki zasygnalizował inne spojrzenie na politykę energetyczną. W sierpniu 2025 r. wywołał zamieszanie, wetując tzw. ustawę wiatrakową, która – oprócz ułatwień dla energetyki wiatrowej – zawierała przepisy przedłużające zamrożenie cen prądu do końca 2025 r.[25][26]. Prezydent argumentował, że zawetował ustawę ze względu na nieakceptowane zapisy dotyczące farm wiatrowych, ale jednocześnie popiera samą ideę osłonową dla cen energii[27][28]. Aby to udowodnić, tego samego dnia ogłosił własny projekt ustawy zamrażającej ceny prądu do końca 2025 r., niemal identyczny w treści z tym, co zawierała odrzucona ustawa – tyle że pozbawiony kontrowersyjnych kwestii wiatraków[28]. Finalnie Sejm szybko uchwalił przedłużenie zamrożenia na IV kwartał 2025 r. jako osobną ustawę, którą prezydent podpisał na początku września[29]. Dzięki temu do końca grudnia 2025 gospodarstwa domowe korzystają z taniego prądu z „zamrażarki” (0,62 zł/kWh brutto)[7][30].

Niezależnie od doraźnych rozwiązań, prezydent wyszedł też z szerszą inicjatywą systemową. 7 listopada 2025 r. ogłosił projekt ustawy „Tani prąd -33%”, który ma trwale obniżyć koszt energii elektrycznej dla odbiorców w Polsce[31][32]. Jego plan zakłada redukcję rachunków o 33% poprzez zniesienie lub ograniczenie szeregu opłat nakładanych na cenę prądu. W szczególności prezydencka propozycja przewiduje:

· Likwidację dodatkowych opłat zawartych w cenie energii, w tym: opłaty OZE, opłaty mocowej,kogeneracyjnej i przejściowej[33][34]. Są to składniki, które obecnie podnoszą koszt 1 kWh dla odbiorcy końcowego – np. opłata mocowa finansuje utrzymanie rezerw mocy w systemie, opłata OZE wspiera rozwój zielonej energii. Ich zniesienie oznaczałoby obniżkę rachunku (szczególnie znaczna byłaby eliminacja opłaty mocowej, która od 2026 r. mocno rośnie – o czym dalej).

· Ograniczenie kosztów certyfikatów (prawdopodobnie chodzi o koszty zakupu praw majątkowych do energii z OZE i kogeneracji, które spółki przenoszą na odbiorców).

· Ograniczenie opłat dystrybucyjnych – być może poprzez zmianę struktury taryf lub marż operatorów sieci.

· Zmianę zasad bilansowania systemu – co mogłoby obniżyć koszty operacyjne (tutaj brak szczegółów, ale chodzi o bardziej efektywne zarządzanie rezerwami i popytem).

· Obniżenie stawki VAT na prąd do 5% (obecnie VAT wrócił do 23%, po okresie czasowego obniżenia do 0% w 2022 r. w ramach tarczy inflacyjnej).

Zdaniem prezydenta wdrożenie tych czterech filarów pozwoliłoby zaoszczędzić przeciętnej rodzinie ponad 800 zł rocznie na rachunkach za prąd[35]. Projekt ma też wspierać konkurencyjność przemysłu energochłonnego, który cierpi z powodu wysokich cen energii w Polsce[36]. Co istotne, Kancelaria Prezydenta przekonuje, że budżet państwa na tym nie straci – planowane jest przekierowanie na te cele środków z handlu emisjami CO₂ (ETS), zgodnie z unijną zasadą przeznaczania 100% wpływów z ETS na cele klimatyczne i osłonowe[37]. Innymi słowy, fundusze z opłat za emisje CO₂ (które obecnie i tak w części trafiają do budżetu) miałyby pokryć koszty zniesienia wspomnianych opłat i ulg podatkowych.

Ocena: Prezydencka inicjatywa pokazuje, że najwyższe władze państwowe dostrzegają problem dostępności cen energii. Polska, według danych Eurostatu, ma obecnie jedne z najwyższych cen prądu w UE w relacji do siły nabywczej obywateli – w I połowie 2025 r. w PPS (czyli uwzględniając zarobki) drożej za prąd płacili tylko Czesi[38][39]. Nominalnie średnia cena energii dla gospodarstw domowych w UE ustabilizowała się wtedy na poziomie ~28,7 euro za 100 kWh, podczas gdy w Polsce wzrosła o 20% rok do roku[38][40]. To stawia nasz kraj w czołówce wzrostów cen. Rządowe zamrożenie co prawda chroniło konsumentów przed szokiem, ale statystyki (liczone zapewne według taryfy przed dopłatą) pokazują skalę problemu. Podejście UE jest takie, by wspierać odbiorców bardziej selektywnie – dopłaty kierować do najbardziej potrzebujących, a ceny dla pozostałych stopniowo przywracać do poziomów rynkowych, oczywiście przy jednoczesnym wdrażaniu polityk obniżających koszty (jak inwestycje w OZE, reformy rynku ETS, dywersyfikacja dostaw gazu itp.). Prezydent proponuje więc rozwiązanie systemowe: zamiast kolejnych okresów zamrażania cen administracyjnie, obniżyć strukturę kosztów energii.

Należy jednak podkreślić, że projekt „Tani prąd -33%” to dopiero propozycja skierowana do Sejmu[41]. Jego los zależy od większości parlamentarnej i uzgodnień z rządem – a obecny układ polityczny jest współistnieniem prezydenta z obozu opozycyjnego wobec rządu. Możliwe są więc tarcia co do zakresu i finansowania tych pomysłów. Na ten moment, pewnym punktem odniesienia jest koniec 2025 roku, kiedy to wygasa dotychczasowe zamrożenie. Zobaczmy więc, czego można się spodziewać po Nowym Roku 2026 i dalej.

Sytuacja rynkowa – czynniki wpływające na ceny

Ceny hurtowe energii: Na europejskim rynku energii po burzliwym 2022 r. nastąpiło uspokojenie. Ceny gazu ziemnego – kluczowego paliwa dla elektrowni – spadły z rekordowych poziomów (we IX 2022 nawet 300 €/MWh) do bardziej umiarkowanych wartości w 2023 i 2024 roku. Pomogło zapełnienie magazynów, dywersyfikacja dostaw LNG i zmniejszony popyt (m.in. ciepłe zimy i oszczędności). W efekcie także hurtowe ceny prądu na giełdach energetycznych istotnie się obniżyły w stosunku do szczytu kryzysu. Według danych Towarowej Giełdy Energii, kontrakty na 2025 rok notowane były w końcówce 2024 r. w okolicach 430 zł/MWh[21], czyli poniżej obowiązującej ceny maksymalnej 500 zł i dużo poniżej wcześniejszej taryfy 623 zł. Również na rynku spot (bieżącym) latem 2025 notowano stosunkowo niskie ceny – ok. 0,40 zł/kWh netto(400 zł/MWh)[42][43]. To dobre wiadomości, sugerujące, że presja kosztowa słabnie.

Trzeba jednak zaznaczyć, że ceny nie wróciły i prawdopodobnie już nie wrócą do poziomów sprzed kilku lat[44]. Nadal są znacząco wyższe niż np. w latach 2016–2020. Powody są strukturalne: koszt CO₂ w EU ETS utrzymuje się wysoki (80–90 € za tonę emisji, co mocno dotyka polski prąd z węgla), paliwa kopalne mimo wszystko są droższe niż dekadę temu, a ponadto transformacja energetyczna generuje koszty inwestycyjne. Polska opóźniała inwestycje w tańsze OZE i energetykę jądrową, przez co dziś nie czerpiemy jeszcze pełnych korzyści z niższego kosztu źródeł bezemisyjnych[45][46]. Musimy za to ponosić wydatki na modernizację przestarzałej infrastruktury sieciowej, co również dolicza się do rachunków[47]. Wszystko to oznacza, że koszt wytwarzania i dostarczania energii będzie już stale wyższy niż w minionych dekadach, nawet po ustaniu wahań kryzysowych.

Stan gospodarki: Istotnym czynnikiem jest kondycja polskiej gospodarki i inflacja. Wysoka inflacja (sięgająca 18% w 2022/23, obecnie już niższa, ale wciąż istotna) wpływa na koszty firm energetycznych (np. płace, materiały do remontów sieci) i może przekładać się na wnioski taryfowe. Z drugiej strony, rząd (a pośrednio i URE) ma na uwadze wpływ cen energii na inflację konsumencką – gwałtowne podwyżki prądu mogłyby znów napędzić inflację, której udało się nieco ugasić. Jest tu zatem presja polityczna, by ewentualny wzrost cen energii utrzymać w ryzach, nawet kosztem krótkoterminowych interesów spółek. Już teraz Polska należy do krajów UE, gdzie rachunki za prąd stanowią największe obciążenie relatywnie do dochodów (druga po Czechach najwyższa cena w PPS, czyli standardzie siły nabywczej)[38][48]. Rządzący mają świadomość, że dalszy wzrost cen energii mocno uderzyłby w gospodarstwa domowe i hamował konsumpcję, a tym samym schłodził gospodarkę. W warunkach spowolnienia wzrostu PKB (obserwowanego w 2023/24) byłoby to zjawisko niepożądane. Z drugiej strony, nadmierne dotowanie cen energii rozgrzewa popyt i generuje koszty budżetowe – to trudna równowaga do utrzymania.

Polityka UE: Unia Europejska stara się pogodzić dwie sprawy: z jednej strony ochronę obywateli i przemysłu przed skutkami kryzysu cenowego, z drugiej – zachowanie bodźców do oszczędzania energii i inwestycji w czyste technologie. W szczycie kryzysu Komisja Europejska dopuściła czasowo nadzwyczajne środki (np. limity cen energii, podatki od nadzwyczajnych zysków firm), ale obecnie oczekuje stopniowego wycofywania się z tych mechanizmów wraz z unormowaniem cen na rynku[19]. Jednocześnie promowane jest wykorzystanie windfall profits (np. właśnie środków z EU ETS czy opłat solidarnościowych od firm paliwowych) na łagodzenie skutków dla najbardziej potrzebujących. W praktyce w wielu krajach UE rachunki już wróciły do poziomów rynkowych, a pomoc przyjmuje formę dopłat dla ubogich energetycznie lub jednorazowych bonów. W Polsce również pojawiają się pomysły wprowadzenia bonu energetycznego dla mniej zamożnych zamiast powszechnego mrożenia cen[15]. Minister energii Miłosz Motyka zapowiadał, że w 2026 r. zamrożenie cen nie będzie kontynuowane, o ile sytuacja rynkowa nie pogorszy się niespodziewanie[30][49]. Zamiast tego państwo skupi się na innych formach wsparcia. Ten kierunek zbiega się z oczekiwaniami UE.

Podsumowując, czynniki takie jak: ceny surowców energetycznych, koszty polityki klimatycznej (CO₂), stan krajowej infrastruktury energetycznej, inflacja oraz presja polityczna i regulacyjna – wszystkie one będą kształtować poziom cen prądu w Polsce w nadchodzących latach. Poniżej analizujemy, co to konkretnie oznacza po 1 stycznia 2026 r.

Perspektywy cen energii po Nowym Roku 2026

Koniec zamrożenia cen – czy czeka nas skok rachunków?

Wszystko wskazuje na to, że od 1 stycznia 2026 r. ceny energii dla gospodarstw domowych zostaną uwolnione spod dotychczasowego „parasola”. Rząd nie planuje przedłużania ustawowego limitu 500 zł/MWh na kolejny rok[9][50]. Oznacza to powrót do sytuacji, w której za prąd zapłacimy według taryfy zatwierdzonej przez URE dla sprzedawców energii (PGE, Tauron, Enea, Energa). Taryfy na rok 2026 poznamy zapewne w grudniu 2025, po zakończeniu negocjacji między spółkami a regulatorem. Już teraz jednak trwają przymiarki i presja polityczna, by podwyżka – jeśli w ogóle – była minimalna. Jak ujął to w połowie 2025 r. wiceprezes PGE Maciej Górski, „nie spodziewamy się, żeby dobrym kierunkiem było nagłe podniesienie cen od 1 stycznia” – PGE deklarowało wręcz ambicję obniżenia taryfy G11 na 2026 tak, by efektywnie zakończyć negocjacje z URE na poziomie 500+ (czyli niewiele powyżej 500 zł/MWh netto)[51][52]. Innymi słowy: państwowe spółki sygnalizują gotowość utrzymania cen energii dla gospodarstw bardzo blisko dotychczas zamrożonego poziomu.

Potwierdzają to także inne wypowiedzi. Przedstawiciele Enei sugerowali, że taryfa rzędu 500 zł/MWh netto(czyli dokładnie tyle, ile wynosi obecny limit ustawowy) jest niewykluczona, choć zależy od wielu czynników (kosztów bilansowania, cen hurtowych)[53]. Z kolei prezes Tauronu, Grzegorz Kinelski, w wywiadzie oszacował cenę energii na 2026 rok na około 540 zł/MWh netto[53]. Ta wartość (~540 zł) stała się pewnym punktem odniesienia na rynku – jest to ok. 8% powyżej obecnego zamrożenia (500 zł). Gdyby faktycznie taka taryfa została zatwierdzona, oznaczałoby to dla odbiorców końcowych wzrost ceny samej energii o mniej więcej 0,04–0,05 zł/kWh (netto). Przekładając to na rachunek: zamiast obecnych 0,62 zł/kWh brutto płacilibyśmy ok. 0,67–0,70 zł/kWh brutto za energię czynną.

Należy jednak pamiętać, że rachunek za prąd to nie tylko energia czynna, ale też opłaty dystrybucyjne i stałe, w tym opłata mocowa. I tutaj pojawia się czynnik, który niezależnie od decyzji co do samej ceny energii, podbije nam nieco rachunek w 2026 r. Otóż Urząd Regulacji Energetyki ogłosił już stawki opłaty mocowej na 2026 r. – i nastąpi tu znacząca podwyżka tego składnika[54][55]. Dla przeciętnego gospodarstwa (zużycie 2000–2500 kWh rocznie) opłata mocowa wyniesie 17,18 zł miesięcznie (netto) w 2026 r., podczas gdy w 2025 r. wynosiła 11,14 zł[56][57]. To skok o ~54%. W ujęciu rocznym, w przypadku gospodarstwa zużywającego ~2400 kWh, oznacza dodatkowe ~72 zł netto (ok. 89 zł brutto) dopisu do rachunku za cały rok 2026 tylko z tytułu wyższej opłaty mocowej. Powód? Rosnące koszty rynku mocy – mechanizmu wynagradzania elektrowni za gotowość (w 2024 r. część tych kosztów pokryto z budżetu, zwalniając tymczasowo gospodarstwa z opłaty, ale w 2025 znów ją przywrócono, a na 2026 zwiększono)[58][54].

Co z innymi składnikami? Opłaty dystrybucyjne (za dostarczenie prądu) mogą nieznacznie wzrosnąć, bo operatorzy sieci również mierzą się z inflacją kosztów i inwestycjami. Jednak skala ewentualnych podwyżek taryf dystrybucyjnych prawdopodobnie będzie umiarkowana (rzędu kilku procent). Opłata OZE i kogeneracyjna – te należności w ostatnich latach były symboliczne (np. opłata OZE w 2023 r. wynosiła 0 zł/MWh, w 2024 r. ponownie kilkanaście groszy/MWh). Ich wpływ na rachunek jest znikomy i tu nie spodziewamy się istotnych zmian przed ewentualnym wejściem w życie wspomnianej ustawy prezydenckiej (która docelowo chce je zlikwidować).

Podsumowanie wpływu na rachunek 2026: Zestawiając powyższe elementy, najbardziej prawdopodobny scenariusz na pierwszy kwartał 2026 to niewielki wzrost całościowego rachunku za prąd dla gospodarstw domowych, rzędu kilkunastu procent w porównaniu z 2025 r. Przykładowo, przeciętna rodzina zużywająca 2000 kWh płaciła w 2025 r. około 2200 zł rocznie za energię (w tym ~1240 zł za energię czynną po cenie zamrożonej i ~960 zł opłat dystrybucyjnych, stałych, podatków)[59][60]. W 2026 r. ten sam poziom zużycia może skutkować rachunkiem rzędu 2400–2500 zł/rok. To wzrost o ~200–300 zł rocznie, czyli ~15% (ostatecznie zależny od zatwierdzonej taryfy energii). Składa się na to: nieco wyższa stawka za kWh energii oraz wyższa opłata mocowa. Nie jest to zatem skok dramatyczny ani „szok dla portfeli”, jakiego obawiano się, analizując możliwość natychmiastowego zniesienia zamrożenia cen. Dla porównania, analizy Forum Energii z 2023 r. wskazywały, że gdyby zamrożenie wyłączyć przy wysokiej taryfie, rachunki mogłyby skoczyć nawet o 68%, tj. ponad 100 zł miesięcznie więcej dla typowej rodziny[61]. Dzięki spadkowi kosztów hurtowych i zapowiedziom obniżek taryf przez spółki, taki czarny scenariusz się nie materializuje.

Oczywiście, jest tu pewne ryzyko niepewności: taryfy na prąd zatwierdzane są zwykle na rok, ale gdyby pod koniec 2026 sytuacja na rynku uległa pogorszeniu (np. silny wzrost cen gazu, ostra zima, nowe wojenne zawirowania), wnioski taryfowe na 2027 mogłyby przynieść większe podwyżki. Z drugiej strony, w razie kolejnego kryzysu energetycznego rząd zapewne nie pozostawi obywateli bez osłony – niewykluczony byłby powrót jakiejś formy tarczy (choćby celowanych dopłat). Bazowy scenariusz ekonomistów zakłada jednak stopniowe, umiarkowane wzrosty cen energii w kolejnych latach, mniej więcej w tempie kilku procent rocznie. Jak przewiduje red. Maciej Samcik, obserwujący rynek energii, ceny prądu w Polsce mogą rosnąć o ~5–7% rocznie w perspektywie następnych lat[62]. To tempo odpowiada przede wszystkim konieczności finansowania ogromnych inwestycji w transformację energetyczną – odchodzenie od węgla na rzecz morskich farm wiatrowych, fotowoltaiki, nowych elektrowni gazowych, magazynów energii i w przyszłości atomu wymaga miliardów złotych, które prędzej czy później muszą znaleźć odzwierciedlenie w taryfach[63]. Innymi słowy: era bardzo taniej energii prawdopodobnie minęła, a przed nami okres inwestycji, które będą wliczane w rachunki. Samcik zauważa, że trudno Polakom wyobrazić sobie płacenie np. 0,9 zł za samą energię + 0,4–0,5 zł dystrybucji (łącznie 1,3–1,4 zł/kWh, czyli ~30% więcej niż obecnie), ale nie jest to niemożliwe za parę lat[64][65]. Jego zdaniem jednak wzrost ten będzie raczej rozłożony stopniowo w czasie, a nie gwałtowny[62].

Sytuacja spółek energetycznych po uwolnieniu cen

Dla spółek energetycznych (PGE, Tauron, Enea, Energa i inni sprzedawcy) koniec zamrożenia oznacza powrót do bardziej rynkowych warunków działania w segmencie detalicznym. W okresie zamrożonych cen firmy te nie mogły swobodnie podnosić opłat dla klientów indywidualnych, ale otrzymywały rekompensaty od państwa, więc ich przychody były w dużej mierze zabezpieczone[6][11]. Niemniej, pojawiały się np. rezerwy księgowe na potencjalne straty (PGE Obrót tworzyła taką rezerwę 761 mln zł pod koniec 2023 r. na 2024 rok[66]). W praktyce jednak straty te były potem pokrywane z budżetu. Można więc powiedzieć, że w ujęciu netto branża została ochroniona kosztem budżetu – koszty zamrożenia przerzucono na państwo i pośrednio na podatników. Teraz, gdy mechanizm zamrażania się zakończy, spółki te teoretycznie mogą zarabiać więcej na sprzedaży prądu, o ile taryfy URE pozwolą na marżę powyżej kosztów zakupu energii.

W 2022 r. państwowe koncerny energetyczne generowały ogromne zyski na wytwarzaniu prądu (wysokie ceny hurtowe sprzedawały z własnych elektrowni), podczas gdy na sprzedaży detalicznej marże były ograniczone regulacjami. Od 2023 r. część tych zysków została im odebrana poprzez wspomniany Fundusz Różnicy Cen. Od 2026 r. nie będą już objęte takimi nadzwyczajnymi ograniczeniami (chyba że rząd wprowadzi nowy podatek). To oznacza, że stabilne lub rosnące ceny energii mogą sprzyjać wynikom finansowym spółek– o ile popyt nie spadnie i o ile URE nie przytnie mocno taryf z powodów politycznych.

Trzeba jednak zauważyć, że rządzący będą wywierali presję na spółki Skarbu Państwa, by te nie windowały cen. Nowa szefowa URE także sygnalizuje oczekiwanie obniżek taryf, skoro sytuacja rynkowa na to pozwala[67][50]. Dla firm energetycznych najgorszym scenariuszem byłoby, gdyby regulator nakazał sprzedaż poniżej kosztów (co zmuszałoby do księgowania strat w segmencie sprzedaży)[68]. Wydaje się jednak, że kompromis zostanie osiągnięty w okolicach wspomnianych 500–540 zł/MWh, co firmy są w stanie zaakceptować (według nieoficjalnych doniesień PGE panuje optymizm, że uda się uzgodnić oczekiwaną wysokość taryfy)[69].

Spółki energetyczne a oferty z gwarancją ceny: Ciekawym zjawiskiem ostatnich miesięcy jest aktywność sprzedawców prądu w oferowaniu klientom indywidualnym alternatywnych umów ze stałą ceną na długi okres. Już latem 2023 roku pojawiały się pierwsze takie propozycje, a im bliżej końca zamrożenia, tym bardziej firmy kuszą klientów wizją stabilnej ceny nawet na kilka lat. Przykładowo, Tauron zaoferował taryfę ze stałą ceną aż na 9 lat (to rekord na rynku)[70], Energa w ramach pakietu „Oferta podstawowa” proponuje stałe stawki na 2, 3 lub 4 lata, podobnie Enea i PGE mają swoje warianty dwuletnie itp. W Warszawie natomiast, gdzie głównym sprzedawcą jest prywatny E.ON (dawniej Innogy), już we wrześniu 2025 proponowano klientom przejście na plan „Pewna cena z gwarancją” na 3 lata, w którym w 2026 r. obowiązuje stawka taka jak zamrożona (0,62 zł/kWh), a w latach 2027–2028 nieco wyższa (0,69 zł), zamiast nieznanej nowej taryfy[71][72].

Dlaczego firmy to robią? Ich motywacja jest jasna: w okresie niepewności klienci mogą obawiać się dużego wzrostu rachunków, więc są skłonni „kupić spokój” – zgodzić się na wyższą cenę w zamian za gwarancję stałości. Dla spółek to okazja, by zabezpieczyć sobie przychody i lojalność klientów na dłużej, potencjalnie z marżą wyższą niż pod kontrolą URE. Warto zauważyć, że każda z tych ofert ma swoją cenę: zazwyczaj proponowana stawka za kWh jest zauważalnie wyższa niż obecna cena zamrożona, a dodatkowo dochodzą miesięczne opłaty handlowe czy pakiety usług (ubezpieczenia, assistance), które również są formą naliczania dodatkowych opłat.

Przykładowo, Energa dla umowy 4-letniej oferuje cenę 0,6549 zł/kWh netto od 1.01.2026 (czyli ok. 0,805 zł brutto) oraz miesięczną opłatę handlową 19,90 zł (z e-fakturą)[73][74]. Obecna cena zamrożona to 0,6212 zł brutto[73][74], a więc różnica jest spora. Jeśli klient zużywa np. 2000 kWh rocznie, to sama opłata handlowa (19,90 zł×12) dodaje ~238,8 zł rocznie, co w przeliczeniu na energię daje dodatkowe 0,12 zł/kWh[75][76]. W efekcie realnie taki klient płaciłby ok. 1,30 zł za kWh (brutto) w ramach oferty 2-letniej Energi, podczas gdy w taryfie regulowanej na 2024/25 płaci ~1,1 zł (łącznie z dystrybucją)[75][77]. Subiektywnie o Finansachwylicza, że w podobnej ofercie 2-letniej Energi cena energii 1,12 zł/kWh netto plus 29 zł opłaty handlowej miesięcznie przekładała się na efektywne ~1,3 zł/kWh brutto – podczas gdy taryfa URE wynosiła ~1,09 zł brutto[75][78].

Maciej Samcik, analizując te propozycje, zauważa, że na tle obecnych realiów stałe ceny rzędu 0,84–0,93 zł/kWh (netto) nie wyglądają na okazję[79]. Są wyższe zarówno od ceny rynkowej z giełdy (~0,53 zł brutto latem), od ceny zamrożonej (0,62 zł) jak i od obecnych taryf URE (ok. 0,77 zł)[79][80]. Oczywiście, te oferty chronią przed ewentualnymi podwyżkami w przyszłości, ale przynajmniej w perspektywie 2–3 lat wydają się droższe niż pozostanie na taryfie regulowanej[79]. Innymi słowy, spółki energetyczne zakładają raczej scenariusz stabilizacji lub umiarkowanego wzrostu cen, który pozwoli im zarobić na klientach, którzy z obawy przed skokiem cen „zablokują” sobie stawkę na wysokim poziomie na kilka lat. Gdyby zarządy tych firm naprawdę spodziewały się eksplozji cen w kolejnych latach, nie oferowałyby klientom wieloletniego prądu po stosunkowo atrakcyjnej (dla klienta) cenie – bo to dla nich byłby biznes ryzykowny lub nieopłacalny. Tymczasem najwyraźniej kalkulują, że zaproponowane stawki są na tyle wysokie, iż pokryją ich koszty i zapewnią zysk nawet przy pewnych wzrostach cen hurtowych. Można więc powiedzieć, że branża nie przewiduje dalszego gwałtownego skoku cen prądu – raczej stopniowy trend wzrostowy, co zresztą zbiega się z opiniami analityków.

Rekomendacje dla gospodarstw domowych – co zrobić z rachunkami?

Czy czekać na ceny regulowane, czy wiązać się długoterminową umową? To pytanie zadaje sobie dziś wielu świadomych odbiorców, widząc oferty typu „zamroź cenę z nami na 4 lata” w reklamach swoich sprzedawców. Nasza analiza wskazuje, że warto zachować spokój i chłodno przekalkulować opcje:

• Pozostanie przy taryfie URE (taryfa G11 standardowa): To podejście oznacza, że od 2026 r. będziemy płacić cenę ustaloną przez regulatora na dany rok. Zaletą jest elastyczność – taryfy są odnawiane co roku, więc jeśli w 2027 r. ceny spadną, nasz rachunek też spadnie. Poza tym taryfa zatwierdzona przez URE nie zawiera dodatkowych ukrytych opłat typu „abonament” – płacimy tylko standardowe składniki. Obecnie wszystko wskazuje, że taryfa na 2026 r. nie będzie drastycznie wyższa od obecnej ceny zamrożonej, a możliwe że będzie bardzo zbliżona (500–540 zł/MWh netto wg prognoz)[53]. Oznacza to, że przynajmniej w roku 2026 nie odczujemy dramatycznej zmiany. Co dalej – zobaczymy, ale mamy też nadzieję, że zadziałają pewne mechanizmy łagodzące: np. jeżeli wejdą w życie elementy prezydenckiego planu (likwidacja opłat, niższy VAT), rachunki mogą wręcz zmaleć pomimo wzrostu czystej ceny energii. Pozostając na taryfie regulowanej, automatycznie skorzystamy z każdych obniżek ustawowych czy rządowych programów – bo nasze ceny będą dostosowywane do prawa na bieżąco (zresztą nawet umowy stałocenowe mają klauzule, że jeśli prawo nakazuje niższą cenę, to ona obowiązuje[81][82]). Summa summarum, trzymanie się taryfy daje nam bieżącą cenę rynkową bez płacenia premii za „ubezpieczenie od wzrostu”.

• Zawarcie umowy ze stałą ceną (na 2–4 lata lub dłużej): Takie rozwiązanie ma sens głównie dla osób bardzo niechętnych ryzyku i chcących z góry wiedzieć, ile zapłacą. Daje to poczucie bezpieczeństwa – przez okres umowy podwyżki nas nie dotyczą. Trzeba jednak zdawać sobie sprawę z kosztu takiego bezpieczeństwa. Jak pokazaliśmy wyżej, oferowane stałe stawki za kWh są sporo wyższe od obecnej ceny i od przewidywanej taryfy na 2026. Przykładowo, Energa proponuje ~0,805 zł/kWh brutto na 4 lata[74], Tauron ~0,74 zł brutto nawet na 9 lat (ale z opłatą handlową)[70][43], E.ON ~0,62 zł w 2026 i 0,69 zł w kolejnych latach (plus opłaty)[71][83]. Do tego dochodzą miesięczne abonamenty 15–25 zł, często obowiązkowe usługi dodatkowe (np. płatne assistance). Realnie więc zapłacimy więcej niż w taryfie przynajmniej w pierwszym, drugim roku. Czy w trzecim i czwartym roku wyjdziemy „na swoje”? To zależy, jak bardzo wzrosną ceny regulowane. Jeżeli zgodnie z przewidywaniami będą rosnąć powoli (rzędu kilku procent rocznie), to okaże się, że przepłacaliśmy w pierwszym okresie, a pod koniec umowy nasza stała cena będzie porównywalna z taryfą – lub nadal wyższa. Zyskamy więc głównie spokój ducha, ale stracimy finansowo. Z kolei jeśli zdarzyłoby się coś nieprzewidzianego (np. embargo na gaz i skok cen energii o kilkadziesiąt procent), wtedy posiadacze stałej ceny mogą się cieszyć, że „przechytrzyli” rynek – ale takie scenariusze to spekulacja. Firmy energetyczne mają sztaby analityków i raczej nie zaoferowałyby nam ceny, na której by traciły w prawdopodobnych warunkach.

Nasza rekomendacja: przeciętnemu gospodarstwu domowemu w Polsce opłaca się co najmniej poczekać i zobaczyć, jakie taryfy zaproponuje URE na rok 2026. Poznamy je już niedługo (zwykle w grudniu), a wiele ofert stałej ceny dostępnych dziś będzie zapewne dostępnych i w styczniu. Jak radzi Maciej Samcik, „z decyzją warto poczekać do końca roku, gdy znane będą ceny taryf URE – to będzie punkt odniesienia”[84]. Gdy dowiemy się, czy taryfa wzrośnie np. do 0,65 zł czy pozostanie przy 0,62 zł brutto, łatwiej ocenić opłacalność ofert komercyjnych. Być może firmy wtedy też dostosują swoje propozycje (konkurencja nie śpi – już teraz np. Tauron kusi najdłuższym okresem gwarancji, E.ON dopasuje swoją cenę do decyzji URE, żeby nie stracić klientów[85][86]).

Jeżeli ktoś ma bardzo napięty domowy budżet i absolutnie nie może sobie pozwolić na ewentualność wyższych rachunków w przyszłości, rozważyć można umowę ze stałą ceną, ale raczej krótszą, np. na 1–2 lata, zamiast od razu wiązać się na 4–9 lat. Krótszy horyzont daje więcej elastyczności – po dwóch latach można renegocjować lub zmienić sprzedawcę, gdyby warunki rynkowe się poprawiły. Warto też twardo negocjować warunki dodatkowe: czasem ten sam sprzedawca ma wariant bez płatnych usług dodanych albo z niższą opłatą handlową – trzeba pytać. Koniecznie trzeba czytać regulaminy – zwróćmy uwagę na ewentualne kary za przedterminowe rozwiązanie umowy (często umowy promocyjne ze stałą ceną przewidują, że jeśli zerwiemy kontrakt przed upływem np. 4 lat, musimy zwrócić wartość bonusów czy zapłacić określoną opłatę). To ogranicza naszą swobodę – gdyby np. za rok inna firma zaproponowała dużo tańszą energię, nie moglibyśmy łatwo się przenieść bez kosztów.

Porada praktyczna: URE prowadzi internetową porównywarkę ofert sprzedawców energii – warto z niej skorzystać przed podjęciem decyzji. Można tam zestawić taryfę urzędową z ofertami rynkowymi, uwzględnić nasze zużycie i zobaczyć prognozowane koszty (wraz z abonamentami itp.). Niezależnie od tego, każdy odbiorca ma prawo zmienić sprzedawcę prądu – jeśli np. jesteśmy w Warszawie klientem E.ON i obawiamy się jego nowych cen, możemy przejść do Tauronu, PGE czy innej firmy, wybierając ich taryfę lub ofertę. W dobie cyfryzacji zmiana sprzedawcy jest dość prosta (nowy sprzedawca często załatwia formalności za nas). Konkurencja na rynku wprawdzie nie jest bardzo ostra (duże firmy mają podobne ceny), ale czasem pojawiają się mniejsi gracze z ciekawymi promocjami.

Ciekawostka: Najdłuższą stabilizację ceny zaoferował Tauron – aż 9 lat gwarancji[70]. Cena 0,74 zł/kWh brzmi atrakcyjnie na tak długi okres, lecz firma sprytnie dodała miesięczny abonament i w rezultacie efektywnie klient płaci ok. 0,93 zł za kWh[43]. To pokazuje, że diabeł tkwi w szczegółach – „promocyjna” cena jednostkowa bywa częściowo rekompensowana opłatami stałymi. Z kolei warszawski E.ON do niedawna miał na stronie… taryfy z 2022 roku opiewające na kosmiczną cenę 1,78 zł/kWh brutto (trzykrotność obecnej ceny z zamrażarki)[85]. Oczywiście nikt tyle nie płacił dzięki rządowym ograniczeniom, a E.ON wkrótce musi ogłosić nowe, niższe cenniki – prawdopodobnie zbliżone do konkurencji z państwowych spółek, bo inaczej masowo utraci klientów[86][87]. To pokazuje, jak ekstremalna była sytuacja na rynku w 2022 roku i jak dalece interwencje uratowały konsumentów przed drastycznymi rachunkami. Teraz jednak wracamy do bardziej normalnych realiów.

Efektywność energetyczna: Niezależnie od taryfy, zawsze dobrym sposobem na obniżenie kosztów jest oszczędzanie energii tam, gdzie to możliwe. Inwestycje w energooszczędne oświetlenie LED, sprzęt AGD o wysokiej klasie efektywności, inteligentne termostaty czy wyłączanie urządzeń zamiast zostawiania na czuwaniu – to wszystko może pomóc zneutralizować część podwyżki. Dla tych, którzy mają warunki (dom jednorodzinny, dach), wciąż opłacalna może być mikroinstalacja fotowoltaiczna – własny prąd ze słońca zmniejsza ilość energii kupowanej z sieci. Choć system opustów zmienił się na mniej korzystny (net-billing), przy rosnących cenach prądu okres zwrotu paneli może się skracać.

Podsumowanie

Na początku 2026 roku polski rynek energii elektrycznej przejdzie ważny punkt zwrotny – odejście od zamrożonych cen do warunków bliższych rynkowym. Wbrew obawom, nie oznacza to drastycznej eksplozji rachunków za prąd od stycznia. Dzięki spadkowi cen hurtowych i działaniom regulatora wzrost ceny energii ma być umiarkowany – prognozowo rzędu kilku do kilkunastu procent[53][69]. W praktyce przeciętne gospodarstwo domowe musi się liczyć z nieco wyższą stawką za kWh oraz podwyżką opłaty mocowej, co razem da kilkadziesiąt złotych więcej na rachunku miesięcznym. Wciąż jednak nasze rachunki będą istotnie niższe niż byłyby, gdyby nie interwencje rządu w latach ubiegłych – można powiedzieć, że wychodzimy z zamrażarki stopniowo, a nie skokowo.

Co dalej? Długofalowo ceny energii prawdopodobnie będą wykazywać trend rosnący, wymuszony inwestycjami i kosztami transformacji, choć równoważony przez rozwój tańszych OZE. Rząd zapowiada, że powszechne mrożenie cen zostanie zastąpione innymi formami wsparcia – być może ulgami podatkowymi, być może bonami dla najuboższych. Prezydent proponuje śmiałe cięcia w opłatach okołoprodukcyjnych, co – jeśli zostanie wdrożone – obniży rachunki o kilkanaście-kilkadziesiąt procent względem scenariusza bez takich zmian[88][35]. Jednak realizacja tego planu i termin są na razie niepewne.

Dla gospodarstw domowych oznacza to, że roku 2026 nie trzeba się panicznie bać, ale trzeba się do niego rozsądnie przygotować. Warto śledzić komunikaty URE o nowych taryfach i decyzje rządu dotyczące ewentualnych osłon. Decyzje co do zmiany lub wyboru ofert podejmujmy na podstawie twardych danych, nie obaw. Jak pokazuje analiza, obecnie bardziej opłaca się pozostać przy cenie regulowanej (przynajmniej na razie), niż zamykać sobie drogę w długoletnich umowach ze stałą ceną, które przewidują spory koszt dodatkowy. Branża energetyczna oczywiście zachęca do takiego kroku – ma w tym swój interes, ponieważ prawdopodobnie przewiduje stabilizację lub umiarkowany spadek cen hurtowych i chce zabezpieczyć swoje przyszłe przychody[79]. Naszym zadaniem jako konsumentów jest kalkulować na chłodno: czy warto płacić dodatkowe kilkaset złotych rocznie „ubezpieczenia” od ryzyka wzrostu cen.

Na dziś rekomendujemy: pozostań przy taryfie standardowej G11/G12 przynajmniej do czasu poznania nowej oferty taryfowej URE. Następnie porównaj dostępne oferty komercyjne, używając np. kalkulatora URE lub poradników konsumenckich. Rozważ, co jest dla Ciebie priorytetem – czy absolutna stabilność wydatków, czy minimalizacja kosztu w dłuższym okresie. Jeśli stabilność, możesz ewentualnie wybrać ofertę stałej ceny, ale postaraj się negocjować warunki (np. zniżkę opłaty handlowej, krótszy okres) i dokładnie licz całkowity koszt. Jeśli najważniejsza jest oszczędność, prawdopodobnie lepiej pozostać na taryfie i inwestować we własną efektywność energetyczną.

Polski rynek energii wchodzi w nowy etap – bardziej konkurencyjny i wymagający również od odbiorców pewnej aktywności. Dzięki świadomym decyzjom i monitorowaniu sytuacji możemy jednak zapewnić sobie możliwie najkorzystniejsze warunki. Ten raport, oparty na uznanych źródłach i aktualnych danych, pokazuje, że nie ma powodów do nadmiernego niepokoju – ceny nie uciekną nam nagle w kosmos, a władze (rząd, URE, prezydent) podejmują działania, by energia pozostała w miarę dostępna cenowo dla gospodarstw domowych[38][39].

Podsumowując jednym zdaniem: po Nowym Roku ceny energii zapewne nieco wzrosną, ale nadal będą utrzymywane względnie w ryzach – korzystajmy z tego, podejmując spokojnie najlepsze dla nas decyzje i pamiętając, że w dłuższej perspektywie najtańsza energia to ta, którą zaoszczędzimy.

Źródła:
- Polskie Radio 24 / PAP – Koniec zamrożenia cen prądu od 2026, rachunki wzrosną[8][89]
- PAP – Prezydent Nawrocki: projekt ustawy obniżający ceny energii o 33%[90][88]
- Konkret24 (TVN24) – Analiza decyzji prezydenta ws. zamrożenia cen energii[25][26]
- Business Insider Polska – Rząd utrzyma zamrożenie cen w 2025 kosztem budżetu[12][21]
- Subiektywnie o Finansach (Maciej Samcik) – Koniec mrożenia cen, oferty stałych cen prądu – analiza[72][79]
- Rzeczpospolita/Energia RP – Prognozy taryf 2026, wypowiedzi spółek energetycznych[53][69]
- Gramwzielone.pl – Nowe stawki opłaty mocowej na 2026 r.[57][91]
- Forum Energii – „Pułapka cen energii dla gospodarstw domowych” – raport[17][15]
- BiznesAlert / Rzeczpospolita – Koszty zamrożenia cen energii, rekompensaty dla spółek[6][11].

[1] [2] [3] [4] [5] [10] [14] [15] [16] [17] [18] [19] [44] [61] Pułapka cen energii dla gospodarstw domowych. Jak z niej wyjść? - Forum Energii

https://www.forum-energii.eu/pulapka-cen-rozwiazania

[6] [11] 12 mld na mrożenie cen energii poszło z budżetu, a spółki dostały rekompensaty | Portal Biznes Alert

https://biznesalert.pl/12-mld-na-mrozenie-cen-energii-poszlo-z-budzetu-a-spolki-dostaly-rekompensaty/

[7] [30] [42] [43] [59] [60] [62] [63] [64] [65] [70] [71] [72] [79] [80] [83] [84] [85] [86] [87] Koniec mrożenia cen prądu blisko. Warszawiacy przed dylematem

https://subiektywnieofinansach.pl/koniec-mrozenia-cen-energii-blisko-warszawiacy-przed-dylematem/

[8] [39] [40] [45] [46] [47] [48] [89] W UE prąd tanieje, w Polsce drożeje najszybciej. Co z mrożeniem cen? - Gospodarka - PR24.PL

https://polskieradio24.pl/artykul/3600424,w-ue-prad-tanieje-w-polsce-drozeje-najszybciej-co-z-mrozeniem-cen

[9] [50] [53] [66] [67] [68] [69] Taryfa za prąd spadnie. Politycy chcą jednak więcej. URE i sprzedawcy pod presją - rp.pl

https://energia.rp.pl/ceny-energii/art43074491-ceny-pradu-na-przyszly-rok-spadna-na-dwoje-babka-wrozyla

[12] [13] [20] [21] [22] [23] [24] Wiadomo już, co z mrożeniem cen prądu od stycznia. Rząd podjął decyzję

https://businessinsider.com.pl/prawo/wiadomo-juz-co-z-mrozeniem-cen-pradu-od-stycznia-rzad-podjal-decyzje/btl4v78

[25] [26] [27] [28] Zamrożenie cen energii. Co podpisał, a czego nie podpisał Nawrocki - Konkret24

https://konkret24.tvn24.pl/polska/zamrozenie-cen-energii-co-podpisal-a-czego-nie-podpisal-nawrocki-st8609540

[29] [49] Koniec mrożenia cen prądu w 2026 r.? - WysokieNapiecie.pl

https://wysokienapiecie.pl/113220-koniec-mrozenia-cen-pradu-w-2026-r/

[31] [32] [33] [34] [35] [36] [37] [38] [41] [88] [90] Prezydent Nawrocki złoży projekt ustawy obniżający ceny energii o 33 proc. | Polska Agencja Prasowa SA

https://www.pap.pl/aktualnosci/prezydent-nawrocki-zlozy-projekt-ustawy-obnizajacy-ceny-energii-o-33-proc

[51] [52] PGE przewiduje obniżkę ceny energii w taryfie G11 w 2026 r. - Bankier.pl

https://www.bankier.pl/wiadomosc/PGE-przewiduje-obnizke-ceny-energii-w-taryfie-G11-w-2026-r-9006752.html

[54] [55] [56] [57] [58] [91] Opłata mocowa w 2026 - URE podał stawki

https://www.gramwzielone.pl/trendy/20339842/rachunki-za-energie-wzrosna-ure-podal-stawke-oplaty-mocowej-na-2026

[73] [74] [81] [82] Oferta Podstawowa na prąd dla domu - stała cena prądu na lata | Energa

https://www.energa.pl/dom/oferty/oferta-podstawowa-stala-cena

[75] [76] [77] [78] Firmy energetyczne znów ślą oferty ze stałą ceną prądu. Warto?

https://subiektywnieofinansach.pl/oferty-ze-stala-cena-pradu-energa/

💧

Nie czytałeś jeszcze pierwszej części? Znajdziesz ją tutaj 📬

W części pierwszej opisaliśmy podstawy CRISPR‑Cas9 i pionierów, którzy jako pierwsi wynieśli tę technologię na giełdę. Teraz przeglądamy kolejnych graczy oraz podsumowujemy wyniki kliniczne z lat 2023–2025.

Krajobraz branży edycji geneów – nowi gracze

Historia nie kończy się na pierwszych pionierskich spółkach. Zaraz po nich wyłoniły się firmy, skupiające się na terapiach kolejnych chorób, a także takie, które rozwijają nowsze technologie CRISPR.

Beam Therapeutics – precyzyjna edycja zasad jako kolejny etap

Beam Therapeutics to spółka założona w 2017 r. przez naukowców z MIT i Harvardu, w tym wybitnego chemika Davida Liua, wynalazcę edytowania zasad. Misją Beam jest zastosowanie tzw. edytorów bazowych w terapii – czyli modyfikacji pojedynczych par nukleotydów bez cięcia obu nici DNA. Edytory bazowe to fuzyjne białka złożone z „okaleczonej” nukleazy Cas (która wiąże DNA w określonym miejscu, ale go nie przecina) oraz enzymu modyfikującego zasady (np. deaminazy, która zamienia jedną zasadę w inną). W efekcie można dokonać np. zamiany jednej litery genetycznej C->T lub A->G w wybranym miejscu genomu[8]. Taka zmiana, choć drobna, bywa wystarczająca do naprawy wielu mutacji powodujących choroby. Kluczowe jest to, że nie powstaje przy tym niebezpieczne pęknięcie podwójnej helisy, co redukuje ryzyko efektów niepożądanych (np. chromosomalnych przestawień czy aktywacji onkogenów)[8]. Beam Therapeutics rozwija całą platformę różnych edytorów (cytozynowych, adenynowych itd.), chcąc dopasować je do leczenia różnych schorzeń.

Podobnie jak inne spółki, Beam również obrał na pierwszy ogień choroby krwi związane z hemoglobiną. Ich program BEAM-101 celuje w anemię sierpowatą – ale zamiast ciąć gen BCL11A jak CRISPR Tx czy Editas, edytor bazowy zamienia jedną literę DNA w włączeniu genu hemoglobiny płodowej. Efekt końcowy ma być ten sam: podniesienie poziomu HbF i wyeliminowanie objawów choroby[8][64]. W styczniu 2024 r. Beam podał pierwszej pacjentce BEAM‑101. W 2025 r. spółka pokazała pierwsze dane kliniczne(utrzymujący się wzrost HbF, bez nowych sygnałów bezpieczeństwa) i uzyskała dla BEAM‑101 status RMAT od FDA (sierpień 2025), co przyspiesza ścieżkę regulacyjną. Warto zaznaczyć, że analogiczną metodę (podniesienie HbF) testuje również konkurencyjna firma Sangamo Therapeutics, ale przy użyciu nukleaz cynkowych – w ich przypadku wcześniejsze wyniki były mieszane. Jeśli Beam wykaże wyraźny efekt i brak komplikacji, może wyprzedzić tamtą starą technologię.

Beam jest też aktywny w onkologii. W 2022 r. zespół z Wielkiej Brytanii (Great Ormond Street Hospital) opisał przypadek nastoletniej pacjentki z oporną białaczką T-komórkową, która otrzymała limfocyty CAR-T zmodyfikowane za pomocą edycji bazowej. Był to pierwszy raz, kiedy base editing użyto w ramach terapii – dzięki niemu darowane komórki T zostały tak zmienione, by nie atakowały się nawzajem i nie były odrzucane, a celowały w marker CD7 na komórkach białaczki[65][66]. Pacjentka (Alyssa) uzyskała remisję i mogła potem przejść docelowy przeszczep szpiku, co uratowało jej życie[65][67]. To studium przypadku pokazało moc edycji bazowej w tworzeniu „ulepszonych” komórek do walki z rakiem. Beam Therapeutics współpracuje z tymi klinicystami i równolegle sam rozpoczął własne badanie kliniczne BEAM-201 – allogenicznych CAR-T przeciwko białaczce T (celujących w CD7, jak u Alyssy). Ich produkt ma kilka edycji (m.in. usunięcie receptorów TCR, by nie atakowały pacjenta, i edycje receptorów aby uniknąć odrzucenia oraz auto-zniszczenia)[68]. Pierwsze wstępne dane dla BEAM‑201 pokazane na ASH 2024 wskazały sygnały aktywności allogenicznego, wielokrotnie edytowanego CAR‑T anty‑CD7 – rekrutacja i aktualizacje trwają w 2025 r.

Beam rozwija również terapie in vivo. Tu jednak, zamiast CRISPR-Cas9, używa edytorów w dostarczeniu LNP. Firma miała projekty w dyslipidemiach (obniżenie cholesterolu poprzez edycję PCSK9 lub ANGPTL3), ale na tym polu mocno wysunął się Verve Therapeutics (o nim niżej). Beam podpisał natomiast duże partnerstwo z Pfizerem – dotyczące wykorzystania edytorów zasad w terapii wątroby, mięśni i CUN. Oznacza to potencjał w takich obszarach jak np. dystrofia mięśniowa Duchenne’a czy choroby OUN, choć to na razie faza badań przedklinicznych.

Mocne strony Beam: Jako pionier base editing firma posiada technologię 2.0 CRISPR, która może rozwiązać niektóre bolączki klasycznego podejścia. Edytory zasad pozwalają naprawić mutacje punktowe bez wprowadzania pęknięć DNA – to ogromna zaleta tam, gdzie wystarczy subtelna korekta zamiast wycinania genu. Ponadto można nimi celować w geny, gdzie przecięcie mogłoby być śmiertelne, ale drobna zmiana wystarczy (np. zamiana kodonu tworzącego chorobotwórcze białko na kodon stop). Beam ma silne zaplecze naukowe – opiera się na pracach Liua i kolegów, posiada kluczowe patenty w tej dziedzinie. Jest więc dominującym graczem w polu edycji bazowej i potencjalnie dostawcą technologii dla innych (kilka firm uzyskało licencje). Poza tym, Beam strategicznie rozszerzył swoje portfolio: działa i w chorobach genetycznych krwi, i w onkologii, i we wskazaniach kardiologicznych (we współpracy z Verve), i ma duży deal z Pfizerem – to daje mu dywersyfikację. Finansowo Beam zgromadził spore fundusze w czasie boomu (ich IPO i emisje przyniosły setki milionów dolarów), co wciąż stanowi poduszkę finansową. Jeśli któryś program okaże się skuteczny, Beam może szybko zyskać na wartości.

Słabe strony Beam: Największym minusem jest brak danych klinicznych potwierdzających skuteczność u ludzi – Beam dopiero zaczyna testy na pacjentach. Inni mają już terapie na rynku lub zaawansowane fazy, podczas gdy Beam musi udowodnić w praktyce, że edycja bazowa daje przewagi nie tylko teoretyczne. Istnieje też kwestia bezpieczeństwa edycji bazowej – choć nie ma pęknięcia podwójnej nici, edytory zasad mogą powodować niezamierzone zmiany liter w obrębie pewnego okienka na DNA (tzw. off-target w sensie biochemicznym – mogą zmieniać podobne sekwencje lub powodować mozaikowatość). Trwają prace nad ulepszeniem specyficzności tych enzymów, ale dopiero badania kliniczne pokażą, jak czyste są to modyfikacje. Poza tym, ograniczeniem edytorów bazowych jest to, że potrafią wykonywać tylko określone zamiany (np. C->T) – nie każdą mutację da się naprawić tą metodą. W anemii sierpowatej akurat celem nie jest konkretna mutacja, tylko wyłączenie genu (co base editing robi w sposób pośredni), więc tu to działa. Jednak w innych chorobach edytor może być bezsilny, jeśli wymagana jest bardziej złożona poprawka – tam lepszy może być prime editing (konkurencyjna technologia).

Podsumowując, Beam jest wartościowy, ale to wciąż spółka w fazie “dowodzenia się” – najbliższe 1-2 lata z pierwszymi wynikami pacjentów będą dla niej kluczowe. Jeżeli pokażą się mocne efekty (np. trwałe wyleczenie kolejnych pacjentów z SCD czy skuteczny CAR-T w białaczce T), uwaga i kapitał inwestorów mogą się przesunąć w stronę Beam jako kolejnej gwiazdy genetyki.

Caribou Biosciences – nowa generacja CRISPR i uniwersalne CAR-T

Caribou Biosciences to firma z Berkeley w Kalifornii, współzałożona przez Jennifer Doudnę już w 2011 roku (początkowo jako narzędzie do badań), a przekształcona w spółkę terapeutyczną w kolejnych latach. Caribou wyróżnia się autorskimi modyfikacjami systemu CRISPR – opracowała własne przewodniki chimerowe (chRDNA), które mają zwiększać precyzję edycji, zmniejszając ryzyko off-targetów. Firma skupiła się głównie na immunoterapii nowotworów: rozwija allogeniczne (od dawcy) komórki CAR-T podobnie jak CRISPR Therapeutics, lecz wykorzystując swoją technologię edycji genów do uzyskania lepszych komórek.

Wiodącym kandydatem Caribou jest CB-010 – to limfocyty CAR-T przeciwko antygenowi CD19 (na komórkach chłoniaków B) z dwoma modyfikacjami: (1) usunięty został gen TRAC (receptor komórek T), aby komórki dawcy nie atakowały organizmu biorcy, oraz (2) wyłączono gen PD-1 w limfocytach, aby zapobiec ich “zamykaniu” przez sygnały z nowotworu[70]. Ten drugi edit jest nowatorski – PD-1 to cząsteczka hamująca limfocyty, często wykorzystywana przez nowotwory do uśpienia ataku immunologicznego. Standardowe CAR-T pacjenta mogą wciąż ulegać temu mechanizmowi, ale Caribou’owemu CAR-T PD-1 “nie działa”, więc komórki mogą być dłużej aktywne. Wyniki fazy 1 (16 leczonych pacjentów z opornymi chłoniakami nieziarniczymi) były bardzo obiecujące: 15 z 16 chorych zareagowało na leczenie, w tym 7 osiągnęło pełną remisję utrzymującą się ≥6 miesięcy[70][71]. U jednej z pacjentek remisja trwała ponad 24 miesiące(dwuletnia obserwacja)[72] – to najdłuższa jak dotąd udokumentowana trwałość efektu terapii z allogenicznym CAR-T. Dane te skłoniły FDA do przyznania CB-010 statusów RMAT, Fast Track i leku sierocego, co powinno przyspieszyć jego dalszy rozwój[73][74]. Caribou ogłosiło, że zamierza ominąć fazę 2 i od razu przejść do kluczowej fazy 3, rozpoczynając ją pod koniec 2024 r. [75]. W międzyczasie trwa rekrutacja jeszcze ~30 pacjentów do fazy 1, by wybrać optymalną dawkę dla fazy 3 [76]. To agresywna, ale ekscytująca strategia – jeśli się powiedzie, CB-010 może stać się pierwszą dostępną “z półki” terapią CAR-T dla chłoniaków, co znacząco uprościłoby i przyspieszyło leczenie (obecne autologiczne CAR-T wymagają indywidualnej produkcji przez kilka tygodni dla każdego chorego).

Caribou nie poprzestaje na jednym produkcie. W 2023 r. firma uruchomiła dwie kolejne próby fazy 1: CB-011 – CAR-T celujący w BCMA na komórkach szpiczaka mnogiego (tu oprócz standardowych edycji dodano modyfikację MHC klasy I, by komórki uniknęły odpowiedzi immunologicznej biorcy) oraz CB-012 – CAR-T celujący w CLL-1 na komórkach białaczki AML[77]. Oba programy wykorzystują zaawansowane edycje genów i mają ambicję poprawić skuteczność w trudnych nowotworach (szpiczak i AML). Na wyniki trzeba poczekać – w 2025 powinniśmy się dowiedzieć o pierwszych bezpieczeństwa tych konstruktów.

Mocne strony Caribou: Firma ta posiada jedne z najlepszych wyników klinicznych w obszarze CAR-T off-the-shelf – remisje u prawie połowy pacjentów na 6+ miesięcy to wynik porównywalny z autologicznymi CAR-T, a lepszy niż większości eksperymentalnych allogenicznych CAR-T, które często dawały tylko krótkotrwałe odpowiedzi [32][78]. Edycja PD-1 zdaje egzamin, co jest ważnym dowodem na to, że wielokrotna modyfikacja genetyczna komórek może przełożyć się na lepsze terapie. Caribou ma też bogatą własność intelektualną – ich chRDNA (hybrydowe RNA-DNA przewodniki) pozwalają ciąć DNA z większą precyzją i mniejszym ryzykiem błędów, co może być licencjonowane lub dawać im przewagę w bezpieczeństwie. Ich pipeline jest dobrze przemyślany: zaczęli od chłoniaków (łatwiejsze cele dla CAR-T), by zbudować know-how, i idą dalej w coraz trudniejsze nowotwory. Mają też aspiracje wyjść poza onkologię, ponieważ zapowiadali prace nad edycją in vivo w chorobach genetycznych, choć tu są na wczesnym etapie.

Słabe strony Caribou: Jak każda firma w terapii komórkowej, stoi przed wyzwaniem skalowania produkcji i utrzymania kosztów. Chociaż allogeniczne CAR-T mają być tańsze w wytwarzaniu niż indywidualne, to wciąż złożony proces inżynierii komórkowej, wymagający standaryzacji. Konkurencja w immunoterapii jest też intensywna: istnieją inne firmy pracujące nad uniwersalnymi CAR-T, np. Allogene Therapeutics (korzystająca z technologii TALEN), czy even nowe metody jak terapie oparte na komórkach NK lub TCR. Caribou musi utrzymać przewagę technologiczną – np. dopingujące jest to, że planują fazę 3, ale FDA może też wymagać dodatkowych danych z fazy 2, jeśli pojawią się jakieś wątpliwości. W przypadku CAR-T duże znaczenie ma długoterminowe bezpieczeństwo: występuje zespół uwalniania cytokin, może dojść do infekcji oportunistycznych, itp. – Caribou odnotowała takie zdarzenia (jak w każdej immunoterapii), np. u niektórych pacjentów pojawiły się infekcje wskutek okresowej immunosupresji [67][80]. Te efekty są poważne, ale w kontekście chorób śmiertelnych akceptowalne. Jednak by pokonać autologiczne CAR-T, trzeba udowodnić co najmniej porównywalną skuteczność i lepszą dostępność/cenę. Wreszcie, finansowo Caribou jest małe – środki z IPO może zużyć w ciągu 1–2 lat intensywnych badań. Być może będzie potrzebować partnera (np. dla globalnej komercjalizacji, gdyby doszło do zatwierdzenia) lub kolejnych emisji akcji. Dla inwestorów oznacza to pewną niepewność.

Podsumowując jednak, Caribou wykonało znakomitą robotę dotychczas i jest często wymieniane jako „czarny koń” wyścigu CRISPR – firma, która może osiągnąć duży sukces w niszy onkologicznej.

Reszta stawki: od „świętego Graala” po „lipidowy reset”

Prime Medicine został założony w 2021 r. przez Davida Liua i kolegów w celu rozwijania prime editing (edycji pierwotnej). Choć jest młodsza i nie ma jeszcze terapii w klinice, zasługuje na uwagę, bo prime editing uchodzi za „świętego Graala” edycji genów. Ta metoda łączy zmodyfikowany Cas9 (tnący tylko jedną nić DNA) z enzymem odwrotnej transkryptazy, dzięki czemu może wstawić lub zamienić dowolną sekwencję DNA w docelowym miejscu [9]. Potencjalnie pozwala to leczyć mutacje, których nie naprawi edycja bazowa ani klasyczny CRISPR (np. duże delecje, insercje).

Prime Medicine weszło na giełdę w 2022 r. i zgromadziło kapitał na rozwój – jak dotąd jej prace są na etapie przedklinicznym, wybierają pierwsze cele chorób. Niemniej w 2025 roku pojawiła się pierwsza jaskółka zastosowania prime editing u człowieka: lekarze w Wielkiej Brytanii opisali nastoletniego pacjenta z rzadką chorobą immunologiczną (chłopiec z zespołem DNA-zależnej kinazy białkowej), którego własne komórki T edytowano ex vivo za pomocą prime editing, by naprawić mutację [10][9]. Wyniki były pozytywne – poprawiła się funkcja immunologiczna u tego pacjenta [10]. To dowód, że prime editing działa nie tylko w probówce, ale i w żywej tkance.

W najbliższych latach Prime Medicine planuje wejść z pierwszymi terapiami do badań klinicznych. Mimo że nie ma jeszcze produktów ani danych klinicznych, spółka wyceniana jest w 2025 r. na ok. 1,1 mld USD [43].

Verve Therapeutics celuje w zapobieganie chorobom sercowo-naczyniowym poprzez edycję genów u osób zdrowych, ale z grup ryzyka. Verve skupia się na genach regulujących poziom cholesterolu i lipidów. Ich pierwsza terapia, VERVE-101, wykorzystuje edytor bazowy dostarczany w nanocząstkach LNP do wątroby, by wyłączyć gen PCSK9. Osoby z naturalnie nieaktywnym PCSK9 mają bardzo niskie stężenie „złego” cholesterolu LDL i są praktycznie chronione przed zawałem serca. Verve uznało, że zamiast codziennie podawać leki typu statyny czy przeciwciała co kilka tygodni, można raz na zawsze obniżyć LDL poprzez edycję genu. W 2022 r. rozpoczęli badanie fazy 1 w Nowej Zelandii i Wielkiej Brytanii u pacjentów z genetycznie uwarunkowaną hipercholesterolemią (HeFH). Pierwsze wyniki zaprezentowane w 2023 r. pokazały, że u trzech pacjentów, którzy otrzymali rosnące dawki, poziom LDL spadł o 40–55% i ten efekt utrzymuje się co najmniej pół roku [81]. To więcej niż typowo osiągają statyny [82]. Jednocześnie poziom białka PCSK9 we krwi niemal zanikł – czyli edycja genu zadziałała [83]. Niestety, w badaniu wystąpiły też poważne incydenty: u dwóch uczestników rozwinęły się zdarzenia sercowo-naczyniowe (w tym zgon), ale analiza wykazała, że wynikały one z wcześniejszego zaawansowania choroby wieńcowej [84]. U jednej osoby potencjalnie pojawił się efekt niepożądany związany z terapią (niemiarowość serca), choć nie jest to pewne[84]. Te wydarzenia skłoniły amerykańską FDA do ostrożności – wstrzymali oni zgodę na dołączenie ośrodków USA do tego badania, wymagając dodatkowych danych o bezpieczeństwie (zwłaszcza dotyczących ewentualnej edycji w komórkach rozrodczych) [85]. Verve dostarczyło te dane i w październiku 2023 FDA zdjął hold, więc badania mogą objąć też Amerykanów [86]. Firma planuje w H2 2025 rozpocząć fazę 2 (kontrolowaną, z placebo) VERVE‑102, po zakończeniu eskalacji dawki w Heart‑2 i otrzymaniu zgód regulacyjnych. Co więcej, Verve pracuje nad drugim edytorem (VERVE-201) wyłączającym gen ANGPTL3 – co z kolei obniża poziom trójglicerydów i innych lipidów. Oba geny (PCSK9, ANGPTL3) to cele dla stosunkowo niewielkiej części populacji (głównie z mutacjami rodzinnymi), ale Verve myśli perspektywicznie: być może w przyszłości, po wykazaniu bezpieczeństwa, takie jednorazowe terapie mogłyby być użyte profilaktycznie u szerokiej populacji wysokiego ryzyka. Taki scenariusz jest odległy, lecz nie niemożliwy – analogię przytacza Fyodor Urnov: statyny też najpierw testowano u osób z genetyczną hipercholesterolemią, potem u chorych z chorobą serca, a finalnie stały się masowym lekiem zapobiegawczym [87][88].

Verve i CRISPR Tx idą podobnym tropem. CRISPR Tx rozpoczął w 2023 r. własne badania in vivo nad edycją ANGPTL3 (CTX310) i Lp(a) (CTX320). We wrześniu 2025 r. spółka pokazała pierwsze dane – jednorazowa dawka CTX310 silnie obniżała ANGPTL3 i lipidy, a CTX320 obniżał poziom Lp(a).

W przyszłości może to otworzyć ogromny rynek: jedno podanie ułatwiające kontrolę cholesterolu czy innych czynników, potencjalnie dla milionów ludzi [91][92]. Oczywiście warunkiem jest wykazanie braku powikłań w długim terminie – tu poprzeczka jest najwyższa, bo ingerujemy u osób, które mogłyby żyć jeszcze kilkadziesiąt lat, i w momencie terapii są w miarę zdrowe.

Sangamo Therapeutics i Cellectis – warto wspomnieć o tych firmach jako o pionierach poprzedniej generacji, które nadal są aktywne. Sangamo (USA) rozwija od lat 90. nukleazy palców cynkowych (ZFN). Mają na koncie kilka pierwszych w historii prób edycji genów u ludzi – np. w 2017 r. wprowadzili ZFN bezpośrednio do wątroby pacjentów z chorobą Huntersa (MPS II), próbując naprawić gen IDS. Niestety, terapia ta nie przyniosła istotnej poprawy (poziom enzymu nie wzrósł znacząco). Sangamo testowało też edycję genów w limfocytach T w celu wyleczenia HIV (modyfikując receptor CCR5, analogicznie do tego, co robił He Jiankui u embrionów) – części pacjentów tymczasowo udało się zwalczyć wirusa, ale wirus znalazł inne drogi, by przetrwać. Obecnie Sangamo przesunęło ciężar na wykorzystanie edycji genów do tworzenia komórek regulatorowych T (CAR-Treg) do hamowania chorób autoimmunologicznych i w transplantologii. Mają również partnerstwa (np. z Pfizerem nad edycją genu PCSK9, chociaż teraz Pfizer postawił na base editing z Beam). Sangamo, mając najstarszą technologię, ucierpiało wskutek wejścia CRISPR – ich kapitalizacja drastycznie spadła i firma walczy o nisze, gdzie może być konkurencyjna (np. edycja epigenetyczna zamiast bezpośredniej).

Cellectis natomiast jest pionierem TALEN. Ich metoda edycji była fundamentem pierwszych autologicznych CAR-T (opracowanych zresztą w Europie dla dziewczynki chorej na białaczkę już w 2015). Obecnie Cellectis, we współpracy z amerykańską firmą Allogene, rozwija allogeniczne CAR-T m.in. na chłoniaki i szpiczaka, używając TALEN do wycinania receptorów. Wyniki kliniczne Allogene były umiarkowane – pojawiły się pewne odpowiedzi, ale także problemy (np. w 2021 FDA nakładała hold na ich badania z uwagi na aberracje chromosomalne w zmodyfikowanych komórkach, choć ostatecznie uznano je za nieszkodliwe klonalne zdarzenia). Cellectis samodzielnie też ma programy CAR-T w fazie 1. Jednak ogólnie TALEN jest bardziej pracochłonną techniką i w dobie CRISPR/TCR i edycji bazowej, stoi przed wyzwaniem udowodnienia swojej wartości.

Notka o partnerstwach z BigPharma

Trendem w branży edycji genów jest nawiązywanie partnerstw z dużymi koncernami farmaceutycznymi. Jak już wspomniano: Vertex wspiera CRISPR Tx, Regeneron – Intellię, Pfizer – Beam (oraz miał umowę z Sangamo), Novartis inwestował we wczesne spółki (udziały w Intellii, współpraca z Editas nad hemoglobinopatiami wcześniej), Bristol Myers – Editas (onkologia), AbbVie – Editas (w przeszłości retina, później rozwiązane), Lilly – współpraca z Precision Bio oraz przejęcie Verve Therapeutics. Ponadto fundusze inwestycyjne jak ARK Invest czy BlackRock lokowały środki w te spółki licząc na długoterminowy zwrot. Takie partnerstwa dają firmom CRISPR dostęp do kapitału i doświadczenia w rozwoju leków, ale czasem ograniczają ich samodzielność (np. pewne programy oddawane są partnerowi powyżej konkretnego etapu).

Gdy ryzyko naukowe maleje, na znaczeniu zyskuje egzekucja i ład korporacyjny. Nieefektywne zarządzanie potrafi zaniżyć wycenę względem realnej wartości naukowej lub nawet pozbawić spółkę płynności, stawiając ją w trudnej pozycji negocjacyjnej i otwierając drogę do niekorzystnej akwizycji.

Źródła: [116]-[123]

Można powiedzieć, że koncerny farmaceutyczne inwestują w edycję genów, co wzmacnia wiarygodność całej branży.

Zakończenie cz. II

W Części I pokazaliśmy, jak Editas, Intellia i CRISPR Therapeutics otworzyły erę komercjalizacji CRISPR. Najbliższe 24 miesiące zweryfikują, kto ma technologię, a kto jedynie prezentację. Kiedy kogoś będzie przyciągałą grawitacji kapitału, a inni skali produkcji i cierpliwości regulatorów.

Na tym kończymy mapowanie drugiej fali graczy. Część III (ostatnia) będzie już nie o tym, kto ma technologię, lecz o tym, jak wygląda stan badań klinicznych 2023–2025 r., jakie są najbliższe perspektywy zatwierdzeń, a także jakie bariery skali, kosztów i regulacji wciąż stoją na drodze. Spróbujemy też odpowiedzieć na pytanie, kto realnie może przekształcić CRISPR z obietnicy w pełnoprawny rynek medycyny precyzyjnej.

Ciąg dalszy nastąpi… a wraz z nim ✨

• 🧬 Rewolucja w edycji genów… cz. III (ostatnia)

• 🦄💎 Otwarcie Skarbca Jednorożca

🦄💎 Skarbiec Jednorożca

• 🧬

• 🧧

Bibliografia (wybrane źródła):

· U.S. Food and Drug Administration – komunikat prasowy o zatwierdzeniu pierwszej terapii CRISPR (Casgevy) w anemii sierpowatej[2][3].

· Innovative Genomics Institute, “CRISPR Clinical Trials: A 2024 Update” – przegląd aktualnego stanu badań klinicznych CRISPR (m.in. dane o skuteczności w SCD/TDT, ATTR, HAE, CAR-T)[111][48][53][70].

· STAT News, Jason Mast, “The CRISPR companies are not OK” (2025) – analiza wyzwań branży, rozbieżności między przełomami naukowymi a sukcesem finansowym[1][40].

· Nanalyze, “When Will Gene Editing Stocks Finally Take Off?” (2025) – analiza korelacji i wycen spółek edycji genów[109][43].

· Nature News, Heidi Ledford, “World first: ultra-powerful CRISPR treatment trialled in a person” (2025) – opis pierwszego użycia prime editing u pacjenta[10][9].

· The Guardian, Ian Sample, “Chinese scientist who edited babies’ genes jailed for three years” (2019) – o sprawie He Jiankui i konsekwencjach etycznych[12][11].

· Fierce Biotech, James Waldron, “Graphite’s hopes for sickle cell ‘cure’ blunted after first patient dosed experiences serious event” (2023) – raport o przerwaniu trialu Graphite Bio z powodu efektu niepożądanego[103].

· U.S. FDA – informacja o wskazaniach i mechanizmie działania Casgevy oraz równocześnie zatwierdzonej terapii lentiwirusowej (Lyfgenia)[2][3].

(Wszystkie powyższe źródła są anglojęzycznymi publikacjami wysokiej renomy, zawierającymi aktualne dane naukowe i finansowe zgodne ze stanem wiedzy na sierpień 2025.)

[1] [40] [59] The CRISPR gene editing revolution loses its mojo | STAT https://www.statnews.com/2025/02/06/crispr-gene-editing-medical-breakthrough-not-matched-by-financial-success/

[2] [3] [4] [5] [18] FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease | FDA https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease

[6] [7] CRISPR Illustration | National Institute of General Medical Sciences https://nigms.nih.gov/image-gallery/7036

[8] [13] [14] [15] [16] [17] [19] [20] [21] [22] [23] [24] [25] [26] [27] [28] [29] [30] [31] [32] [33] [34] [35] [36] [37][38] [39] [41] [44] [45] [46] [47] [48] [49] [50] [51] [52] [53] [54] [55] [56] [57] [58] [61] [62] [63] [64] [65] [66] [67][68] [69] [70] [71] [72] [73] [74] [75] [76] [77] [78] [80] [81] [82] [83] [84] [85] [86] [87] [88] [89] [90] [91] [92] [93][94] [95] [96] [97] [98] [99] [100] [101] [102] [107] [108] [110] [111] CRISPR Clinical Trials: A 2024 Update - Innovative Genomics Institute (IGI) https://innovativegenomics.org/news/crispr-clinical-trials-2024/

[9] [10] World first: ultra-powerful CRISPR treatment trialled in a person https://www.nature.com/articles/d41586-025-01593-z?error=cookies_not_supported&code=7946d89d-2c38-40ac-bb64-c8ef711bf423

[11] [12] Chinese scientist who edited babies’ genes jailed for three years | China | The Guardian https://www.theguardian.com/world/2019/dec/30/gene-editing-chinese-scientist-he-jiankui-jailed-three-years

[42] [43] [79] [109] When Will Gene Editing Stocks Finally Take Off? - Nanalyze https://www.nanalyze.com/2025/07/when-will-gene-editing-stocks-finally-take-off/

[60] Editas, changing course again, looks to partner lead CRISPR therapy https://www.biopharmadive.com/news/editas-reni-cel-partner-research-pivot-in-vivo-gene-editing/730530/

[103] [104] [105] [106] Graphite halts sickle cell trial over effect on first patient https://www.fiercebiotech.com/biotech/graphites-hopes-sickle-cell-cure-blunted-after-first-patient-dosed-experiences-serious

[110] Allogene Therapeutics Presents Updated ALLO-501/501A Phase 1 Data in Large B Cell Lymphoma at the American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-presents-updated-allo-501501a-phase-1-data

[111] Exploring the role of the combination of FDG PET plus whole body MRI for staging newly diagnosed and relapsed/refractory multiple myeloma: A prospective trial. https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.7512

[112] Caribou Biosciences Reports Second Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-reports-second-quarter-2025-financial

[113] Caribou Biosciences – Pipeline Prioritization https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-strategic-pipeline-prioritization?utm_source=chatgpt.com

[114] ASCO 2024 – CB-010 (ANTLER trial, HLA matching PFS 14.4 vs 2.8 mies.). https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.7512

[115] Caribou Biosciences. Second Quarter 2025 Financial Results. Company 10-Q, sierpień 2025. https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-reports-second-quarter-2025-financial

[116] Vertex Pharmaceuticals. Vertex and CRISPR Therapeutics Establish Collaboration to Use CRISPR/Cas9 to Discover and Develop Potential New Treatments. News release, Oct 26, 2015. Dostęp: investors.vrtx.com (IR). investors.vrtx.com

[117] CRISPR Therapeutics. Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics Amend Collaboration for CTX001; Vertex to Lead Development, Manufacturing and Commercialization. Press release, Apr 20, 2021. Dostęp: ir.crisprtx.com (IR). CRISPR Therapeutics

[118] Intellia Therapeutics. Regeneron and Intellia Therapeutics Announce Collaboration to Discover and Develop CRISPR/Cas Therapeutics. Press release, Apr 11, 2016. Dostęp: ir.intelliatx.com (IR). (Alternatywnie: PR Newswire). Intelliatx+1

[119] Pfizer. Pfizer and Beam Enter Exclusive Multi-Target Research Collaboration to Advance Novel In Vivo Base Editing Programs for a Range of Rare Diseases. Press release, Jan 10, 2022. Dostęp: pfizer.com (IR/News) lub Globe Newswire. Pfizer+1

[120] Eli Lilly and Company. Lilly to acquire Verve Therapeutics to advance one-time treatments for people with high cardiovascular risk. Press release, Jun 17, 2025; Lilly completes acquisition of Verve Therapeutics… Jul 25, 2025. Dostęp: investor.lilly.com (IR) / PR Newswire. Lilly Investor Relations+2Lilly Investor Relations+2

[121] Bird & Bird LLP. Licensing and Collaborations in Life Sciences: Key Considerations for Structuring Deals. 28 Oct 2024. Dostęp: twobirds.com (seria „The DNA of Life Sciences Deals”). Bird & Bird+1

[122] Shah, P., Waghmare, A. S., & Jain, N. (2023). Comparing the economic terms of biotechnology licenses from academic institutions to biotechnology companies and between commercial firms. PLOS ONE, 18(4): e0283887. Open access. (Dostęp też przez PubMed/PMC). PLOS+2PubMed+2

[123] Panico, C. (2011). On the contractual governance of research collaborations: Allocating control and intellectual property rights in cross-border alliances. Research Policy, 40(10), 1404–1411. (Abstrakt dostępny na ScienceDirect; pełen tekst np. przez SSRN/IDEAS). ScienceDirect+2SSRN+2

🐣🐣

Wprowadzenie

Edycja genów to jedna z najbardziej przełomowych technologii biomedycznych współczesności. Umożliwia precyzyjne modyfikowanie DNA, co otwiera drogę do leczenia chorób genetycznych u źródła, modyfikowania komórek odpornościowych w onkologii i potencjalnego ograniczania predyspozycji do chorób cywilizacyjnych. Szczególne znaczenie zyskał system CRISPR–Cas9, za który w 2020 r. przyznano Nagrodę Nobla w chemii. Komitet wskazywał, że technologia „może urzeczywistnić marzenie o wyleczeniu chorób dziedzicznych” [1]. Od tamtej pory zainwestowano miliardy dolarów, a na całym świecie powstały dziesiątki firm, które próbują przełożyć tę obietnicę na praktykę kliniczną.

W drugiej połowie 2025 r. rewolucja CRISPR wchodzi w dojrzalszą fazę: pierwsze terapie zostały już zatwierdzone i trafiają do pacjentów [2][3], a kolejne znajdują się w zaawansowanych badaniach klinicznych (anemia sierpowata – SCD, beta-talasemia – TDT, ATTR, HAE, onkologia). W tym materiale porządkujemy podstawy, kamienie milowe, kluczowe spółki oraz realia komercjalizacji – z naciskiem na CRISPR Therapeutics, Intellia i Editas.”

Czym jest edycja genów i technologia CRISPR-Cas9?

Próby inżynierii genetycznej prowadzone są od kilkudziesięciu lat, jednak wcześniejsze metody okazywały się kosztowne i skomplikowane. Prawdziwy przełom nastąpił w 2012 r., gdy Jennifer Doudna i Emmanuelle Charpentier opracowały technologię CRISPR–Cas9.

Mechanizm CRISPR–Cas9 został zaczerpnięty z naturalnego systemu obronnego bakterii przeciw wirusom. Udało się go przeprogramować tak, by przecinał DNA w ściśle określonym miejscu. W praktyce działa on jak molekularne ‘nożyczki z GPS’ – enzym Cas9 tnie DNA dokładnie tam, gdzie zaprowadzi go krótki RNA-przewodnik komplementarny do docelowej sekwencji genu [4][5]. Po przecięciu obu nici DNA do pracy włączają się naturalne mechanizmy naprawcze komórki, które łączą przerwane końce. To właśnie wtedy można wprowadzić zmiany, dezaktywować wadliwy gen albo wstawić poprawny fragment DNA.

Dlaczego CRISPR wzbudził tak silne emocje? W porównaniu z wcześniejszymi metodami edycji genów – takimi jak nukleazy cynkowe (ZFN) czy TALEN – system CRISPR–Cas9 okazał się prostszy, tańszy i bardziej uniwersalny. Zaprojektowanie RNA prowadzącego do wybranego genu można wykonać komputerowo, dzięki czemu laboratoria na całym świecie mogły błyskawicznie zaadaptować tę technologię.

CRISPR umożliwia edycję praktycznie dowolnego genu w niemal każdym organizmie: od ludzkich komórek, przez zwierzęta laboratoryjne, po rośliny uprawne. Zastosowania medyczne są szczególnie obiecujące – można naprawiać mutacje powodujące choroby genetyczne (takie jak anemia sierpowata czy mukowiscydoza), wyłączać geny potrzebne wirusom do przetrwania w organizmie (np. HIV) czy przeprogramowywać komórki odpornościowe do walki z nowotworami.

CRISPR–Cas9 to nie jedyna technika edycji genów, lecz raczej pierwsza generacja nowych metod. Obecnie rozwijane są jej udoskonalenia określane mianem CRISPR 2.0: edytowanie baz (base editing) oraz edytowanie pierwotne (prime editing). Edytory bazowe, opracowane przez Davida Liua z Harvardu, umożliwiają punktowe zmiany pojedynczych „liter” DNA bez przecinania podwójnej helisy, co zwiększa bezpieczeństwo i pozwala korygować mutacje punktowe [8]. Prime editing, opisany w 2019 r., łączy mechanizm CRISPR z odwrotną transkryptazą i umożliwia wstawianie lub zamianę całych fragmentów DNA w sposób precyzyjny [9]. Uznaje się go za najbardziej uniwersalne narzędzie, ponieważ teoretycznie pozwala na wprowadzenie dowolnej zmiany w genomie. Prime editing zastosowano po raz pierwszy eksperymentalnie na człowieku w 2025 r. [10].

W maju 2025 r. firma Prime Medicine ogłosiła pierwsze wyniki kliniczne u pacjenta z przewlekłą chorobą ziarniniakową (CGD). Czasopismo Nature opisało to wydarzenie jako pierwsze w historii zastosowanie prime editingu u człowieka [117].

Historia rozwoju technologii

Choć prawdziwy boom na CRISPR przypadł na początek drugiej dekady XXI wieku, sama idea ingerowania w geny ma znacznie dłuższą historię. Już w latach 90. rozwijano nukleazy cynkowe, a nawet sztucznie zaprojektowano pierwsze „nożyczki molekularne”. Około 2011 r. pojawiły się nukleazy TALEN, oparte na bakteryjnych białkach wiążących DNA. Obie metody działały, ale ich projektowanie było skomplikowane i kosztowne, co ograniczało tempo zastosowań medycznych.

Przełom nastąpił w 2012 r, gdy Emmanuelle Charpentier i Jennifer Doudna opublikowały pracę pokazującą, że bakteryjny system CRISPR–Cas9 można wykorzystać jako narzędzie do precyzyjnego cięcia dowolnego DNA [1]. Niezależnie nad podobnym rozwiązaniem pracował zespół Fenga Zhanga z Broad Institute, którego publikacja ukazała się kilka miesięcy później. Rozpoczęło to zarówno wyścig naukowy, jak i spór patentowy między Uniwersytetem Kalifornijskim a Broad Institute o prawa do technologii wartej setki milionów dolarów. Ostatecznie obie strony uzyskały część patentów, a firmy biotechnologiczne licencjonują dziś CRISPR od jednego z tych podmiotów. Spór ten dobrze pokazuje, jak cennym i pożądanym odkryciem okazała się ta technologia.

Na fali entuzjazmu w latach 2013–2015 zaczęły powstawać pierwsze startupy biotechnologiczne skupione na edycji genów. W 2013 r. założono Editas Medicine, którego współinicjatorami byli m.in. Feng Zhang i pionier genomiki George Church. Rok później, z udziałem Jennifer Doudny, powstała Intellia Therapeutics, a w Szwajcarii Emmanuelle Charpentier współzałożyła CRISPR Therapeutics. Te trzy spółki stworzyły pierwszą falę firm rozwijających technologię CRISPR i w kolejnych latach zadebiutowały na giełdzie NASDAQ, pozyskując setki milionów dolarów od inwestorów. Towarzyszył temu ogromny rozgłos medialny: CRISPR pojawiał się na łamach „New York Timesa”, w popularnych czasopismach i programach naukowych. W tamtym okresie mówiono wręcz o „CRISPR-manii”, podczas której oczekiwano szybkiego pojawienia się cudownych leków i przełomu w leczeniu raka, HIV, chorób genetycznych oraz wielu innych schorzeń.

Pierwsze próby kliniczne z użyciem CRISPR u ludzi rozpoczęły się w połowie drugiej dekady XXI wieku. Już w 2016 r. chiński zespół onkologów podał pacjentowi z rakiem płuca limfocyty T edytowane metodą CRISPR. Była to pionierska, eksperymentalna próba, której wyniki nie zostały jednak szeroko opisane [13].

Kolejny krok nastąpił w 2019 r. w Stanach Zjednoczonych, gdzie rozpoczęto badanie kliniczne w anemii sierpowatej. Komórki macierzyste szpiku pacjentki Victorii Gray zmodyfikowano tak, aby produkowały zdrową hemoglobinę. Wkrótce potem podobne podejście zastosowano w leczeniu beta-talasemii, innej ciężkiej choroby krwi. W tym samym roku firma Editas rozpoczęła pionierską próbę terapii dziedzicznej ślepoty Lebera. Pacjentom wstrzyknięto do oka wektor z CRISPR, co było pierwszym w USA podaniem edytora genów bezpośrednio do organizmu (in vivo).

W 2020 r. Intellia Therapeutics poszła o krok dalej, dokonując pierwszej w świecie systemowej edycji genu wewnątrz ciała pacjenta. W terapii NTLA–2001 pacjentowi podano dożylnie nanocząstki lipidowe z mRNA kodującym CRISPR, które trafiły do wątroby i wyłączyły gen odpowiedzialny za amyloidozę transtyretynową – śmiertelną chorobę wywołaną odkładaniem patologicznego białka. W 2021 r. ogłoszono, że ta jednorazowa terapia obniżyła poziom toksycznego białka TTR o ponad 80% [14]. Wynik ten uznano za przełom, ponieważ po raz pierwszy potwierdzono skuteczność systemowej edycji genów in vivo u człowieka.

W listopadzie 2023 r. brytyjska MHRA jako pierwsza na świecie zatwierdziła terapię Casgevy (CRISPR Therapeutics) dla SCD i TDT. W USA FDA dopuściła Casgevy najpierw dla SCD (8 grudnia 2023 r.), a następnie dla TDT (16 stycznia 2024 r.). W Unii Europejskiej terapia uzyskała warunkowe dopuszczenie 13 lutego 2024 r. (dla chorych od 12. roku życia). Niedługo później na rynku pojawiła się konkurencyjna genoterapia Lyfgenia (Bluebird Bio) [2][3][116].

Jedenaście lat zajęło przejście od pierwszych publikacji o CRISPR do rejestrowania terapii ratujących życie. „Przejście z laboratorium do zatwierdzonej terapii w jedynie 11 lat to naprawdę niezwykłe osiągnięcie” – skomentowała Jennifer Doudna na wieść o aprobacie Casgevy [16]. Podkreśliła też symboliczny fakt, że pierwsza terapia CRISPR dotyczy właśnie anemii sierpowatej. Choroby, którą medycyna przez dekady zaniedbywała, dając teraz szansę na wyleczenie tysięcy cierpiących osób [17]. Można powiedzieć, że era medycyny opartej na edycji genów właśnie się rozpoczyna. Po udowodnieniu, że CRISPR może bezpiecznie i skutecznie uleczyć ciężkie choroby, droga dla kolejnych zastosowań staje otworem.

Lulu and Nana — The Birth

Droga od pomysłu rodzącego się w laboratorium do terapii stosowanej u pacjentów nigdy nie jest prosta. W przypadku CRISPR na tej drodze pojawiło się nie tylko wiele technicznych przeszkód, ale także pytania o granice, których nauka nie powinna przekraczać.

W 2018 roku cały świat usłyszał nazwisko He Jiankui. Chiński badacz ogłosił, że przeprowadził edycję genów w ludzkich embrionach i że na świat przyszły dwie dziewczynki – Lulu i Nana. W krótkim nagraniu wideo, które zamieścił w sieci, mówił o nich niemal jak o symbolu nowej ery, podkreślając, że są „tak zdrowe jak każde inne dzieci”.

Pierwsze nagranie He Jiankui, w którym ogłosił narodziny Lulu i Nana

Cel eksperymentu był prosty w założeniu: wyłączyć gen CCR5, by dziewczynki były odporne na zakażenie wirusem HIV [11]. Problem w tym, że CCR5 to nie tylko furtka dla HIV, lecz także element układu odpornościowego, którego brak może zwiększać podatność na inne infekcje, jak wirus Zachodniego Nilu czy grypa. Naukowcy wiedzieli o tym doskonale. Dlatego zamiast zachwytu, ogłoszenie wywołało falę potępienia.

Kilka dni później, na konferencji w Hongkongu, Jiankui stanął przed pełną salą badaczy. Zamiast naukowej dyskusji toczyła się rozmowa o odpowiedzialności i etyce. Jeden z obecnych wspominał później, że atmosfera przypominała proces – tyle że to nie sąd, a społeczność naukowa wydawała werdykt.

Historia Jiankui stała się ostrzeżeniem. Uświadomiła, że technologia, która pozwala dotknąć samego kodu życia, wymaga nie tylko wiedzy i odwagi, ale przede wszystkim granic.

Mimo tego incydentu rozwój terapii nie zwolnił. Kolejne lata przyniosły dziesiątki programów klinicznych dla pacjentów cierpiących na ciężkie, nieuleczalne choroby genetyczne. Tym razem badacze starali się iść krok po kroku, zachowując rygor bezpieczeństwa i etyki, jakby wciąż mieli przed oczami historię Lulu i Nany.

Krajobraz branży edycji genów – pionierzy

Dynamiczny rozwój technologii CRISPR pociągnął za sobą powstanie całego sektora biotechnologicznego skupionego na edycji genomu. Poniżej przedstawiamy najważniejsze publiczne firmy zajmujące się tą dziedziną, ich profile, dokonania oraz wyzwania. Każda z nich obrała nieco inną strategię i niszę terapeutyczną, choć wszystkie łączy wykorzystanie precyzyjnej modyfikacji DNA jako metody leczenia. Szczególnie przyjrzymy się spółce CRISPR Therapeutics – z racji jej pionierskiej pozycji – ale omówimy też innych kluczowych graczy: Intellia, Editas, Beam, Caribou, a także nowsze firmy jak Prime Medicine czy Verve Therapeutics.

CRISPR Therapeutics – pionier z pierwszą zatwierdzoną terapią

CRISPR Therapeutics, założona w 2013 r. przez Emmanuelle Charpentier, to pierwsza firma, która wprowadziła na rynek terapię opartą na edycji genów. Wspólnie z Vertex Pharmaceuticals opracowała exa-cel dla pacjentów z anemią sierpowatą i beta-talasemią. Terapia polega na pobraniu komórek macierzystych szpiku, wyłączeniu genu BCL11A, który hamuje produkcję hemoglobiny płodowej, i przeszczepieniu ich z powrotem po przygotowaniu chorego. Dzięki temu organizm zaczyna wytwarzać zdrową hemoglobinę zamiast wadliwej [3][18].

W badaniach fazy 3 wyniki były przełomowe: 93,5% pacjentów z anemią sierpowatą nie doświadczyło kryzysów naczyniowych w ciągu roku, a 25 z 27 chorych na beta-talasemię odzyskało niezależność od transfuzji krwi [19][20]. Sukces ten doprowadził do zatwierdzeń regulatorów w 2023 r. [15] i stanowi kamień milowy potwierdzający, że CRISPR może być podstawą bezpiecznych i skutecznych terapii [21].

Poza terapią exa-cel CRISPR Therapeutics rozwija szerokie portfolio projektów, co umacnia jej pozycję lidera w dziedzinie edycji genów. Szczególne miejsce zajmują nowatorskie terapie onkologiczne CAR–T. W tradycyjnym podejściu wykorzystuje się autologiczne limfocyty T pacjenta, natomiast CRISPR Therapeutics pracuje nad allogenicznymi CAR–T z komórek dawcy. Dzięki edycji genów pozbawia się je receptorów odpowiedzialnych za odrzucenie oraz modyfikuje tak, by skuteczniej zwalczały nowotwory [22][23]. Nowa generacja allogenicznych CAR–T (CTX112 – CD19; CTX131 – CD70) wykorzystuje rozszerzony zestaw edycji (m.in. TGFBR2 i Regnase–1/ZC3H12A), by ograniczać wyczerpanie limfocytów T i zwiększać aktywność. Na podstawie uzyskanych wyników rozpoczęto ulepszone badania fazy 1/2 z następną generacją CAR–T, wzbogaconych o dodatkowe modyfikacje, takie jak usunięcie genów RenE1 i TGFBR2, które normalnie ograniczają aktywność limfocytów T [26][28]. Nowe wersje mają także bardziej efektywny proces produkcji [29]. Obecnie testowane są w chłoniakach i białaczkach (CD19) oraz w guzach litych, m.in. raku nerki (CD70) [30][31]. Choć allogeniczne CAR–T nadal borykają się z problemem odrzutu i nawrotów [32][33], firma intensywnie rozwija kolejne generacje, jednocześnie nie rezygnując z autologicznych terapii komórkowych.

Drugim strategicznym obszarem CRISPR Therapeutics jest cukrzyca typu 1. We współpracy (później przejętej) z ViaCyte rozwijana jest terapia oparta na przeszczepianiu pacjentom komórek trzustki wytworzonych z pluripotencjalnych komórek macierzystych. Edycja CRISPR ma sprawić, że komórki te będą „niewidzialne” dla układu odpornościowego i nie będą wymagały leków immunosupresyjnych [34][35]. Pierwsze próby kliniczne są w toku. Celem jest przywrócenie zdolności organizmu do samodzielnej produkcji insuliny, a w konsekwencji funkcjonalne wyleczenie cukrzycy. Projekt znajduje się na wcześniejszym etapie niż terapie krwi, lecz jego potencjał rynkowy jest ogromny.

Największym atutem firmy jest fakt, że jako pierwsza w branży wprowadziła na rynek terapię CRISPR (exa-cel/Casgevy), rozwijaną wspólnie z Vertex. Dzięki temu zyskała wiarygodność naukową i kliniczną oraz potencjalnie znaczący udział w rynku terapii chorób krwi. W samych Stanach Zjednoczonych anemia sierpowata dotyka ok. 100 tys. osób, a choć beta-talasemia jest rzadsza, globalnie stanowi istotną populację pacjentów. Partnerstwo z Vertex zapewnia CRISPR Therapeutics finansowanie, know-how kliniczne i doświadczenie regulacyjne w komercjalizacji produktu. Dodatkową przewagą jest szeroki pipeline – od chorób rzadkich po onkologię – oraz dostęp do kluczowych patentów CRISPR (licencje od zespołu Doudna/Charpentier umożliwiają korzystanie z Cas9 w produktach firmy).

Exa-cel to przełom, ale komercjalizacja takiej terapii jest dużym wyzwaniem. Procedura wymaga przeszczepu szpiku, a więc wcześniejszej intensywnej chemioterapii [36][37]. Terapia jest kosztowna (ok. 2,2 mln USD za pacjenta [38]) i dostępna jedynie w wyspecjalizowanych ośrodkach. Firma wraz z Vertex musi przekonać systemy zdrowotne i ubezpieczycieli, że jednorazowa interwencja jest ekonomicznie uzasadniona, wskazując na porównywalne lub wyższe koszty wieloletniego leczenia powikłań SCD i TDT [39]. W praktyce początkowa dostępność będzie ograniczona, a przychody mogą być umiarkowane względem oczekiwań. Dodatkowym wyzwaniem jest konkurencja: Bluebird Bio uzyskał w 2022 r. aprobatę FDA dla terapii Zynteglo w beta-talasemii, a w grudniu 2023 r. – niemal równolegle z Casgevy – FDA zatwierdziła także terapię Lyfgenia w anemii sierpowatej [2][3].

Oznacza to, że CRISPR Therapeutics musi konkurować z inną zaawansowaną technologią, czyli terapiami genowymi opartymi na wektorach wirusowych. Kolejnym wyzwaniem pozostaje sytuacja finansowa. Mimo partnerstwa z Vertex spółka, podobnie jak większość biotechnologii we wczesnej fazie, dotąd generowała straty. W całej branży narasta presja inwestorów na ograniczanie kosztów i szybsze osiąganie zysków. W 2023 r. CRISPR Tx zredukował etaty o ok. 50 osób (~10%), a w 2025 r. ogłoszono kolejne cięcia (liczby nieujawniono), co wpisuje się w szerszą falę oszczędności w biotechu [40]. Decyzję uzasadniono koniecznością koncentracji na kluczowych projektach i większą dyscypliną operacyjną, co sygnalizuje, że rynek kapitałowy oczekuje od firm biotechnologicznych wyższej efektywności i bardziej selektywnego podejścia do pipeline’u [41].

Innymi słowy, rewolucja naukowa CRISPR nie przełożyła się jeszcze na przełom finansowy. Mimo sukcesu medycznego, kurs akcji spółki nie wzrósł tak spektakularnie, jak kiedyś oczekiwano. Notowania CRSP pozostają zmienne, ale firma wciąż utrzymuje pozycję lidera, z kapitalizacją rynkową ok. 6 mld USD w połowie 2025 r., przewyższając wszystkich konkurentów [42][43].

Intellia Therapeutics – pionier edycji genów in vivo

Intellia Therapeutics, założona w 2014 r. przy udziale Jennifer Doudny, od początku wyróżniała się odważnym wyborem strategii. Podczas gdy większość firm koncentrowała się na terapiach ex vivo, wymagających pobierania i przeszczepiania zmodyfikowanych komórek pacjenta, Intellia postawiła na edycję in vivo – bezpośrednio w organizmie chorego. To podejście, technicznie bardziej wymagające, eliminuje konieczność złożonych procedur transplantacyjnych i otwiera drogę do potencjalnie jednorazowych terapii o szerokim zastosowaniu[44][45].

Firma zbudowała platformę opartą na nanocząstkach lipidowych (LNP) – nośnikach znanych ze szczepionek mRNA. LNP przenoszą do wątroby zestaw edycyjny CRISPR: mRNA kodujące enzym Cas9 oraz przewodnik RNA. Wybór organu nie jest przypadkowy – wątroba działa jak naturalny „filtr” dla LNP, co czyni ją idealnym celem pierwszych terapii [44][45].

Flagowym programem jest NTLA–2001, rozwijany dla pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (ATTR), chorobą powodowaną przez odkładanie się wadliwego białka TTR w nerwach i sercu. Celem terapii nie jest naprawa samej mutacji, lecz całkowite wyłączenie genu TTR w hepatocytach, aby zatrzymać produkcję toksycznego białka [46][47].

W badaniach klinicznych pojedyncze dożylne podanie NTLA–2001 przyniosło przełomowe rezultaty. Najniższa dawka obniżyła stężenie TTR w osoczu o ponad 80%, a wyższe dawki o ponad 90% [14][48]. Co kluczowe, efekt utrzymywał się co najmniej dwa lata w obserwacji, potwierdzając trwałość edycji genomu [49]. To wyniki wyraźnie przewyższające skuteczność dostępnych leków, które stabilizują TTR lub redukują jego ilość tylko w ograniczonym zakresie.

Pod względem bezpieczeństwa NTLA–2001 prezentuje korzystny profil. Najczęściej obserwowano krótkotrwałe objawy poinfuzyjne, a poważniejsze zdarzenia odnotowano u nielicznych pacjentów, którzy nadal pozostają w badaniu. Dane sugerują, że działania niepożądane są możliwe do opanowania w stosunku do korzyści terapeutycznych.

Na tej podstawie FDA w 2023 r. zezwoliła na rozpoczęcie fazy 3 NTLA–2001 – randomizowanego badania [50][51] kontrolowanego placebo, które ma potwierdzić skuteczność i bezpieczeństwo w dużej populacji [52]. Jeśli zakończy się powodzeniem, NTLA–2001 może stać się drugą terapią CRISPR dopuszczoną do obrotu, po exa-cel, prawdopodobnie w latach 2026–2027 r.

Drugim kluczowym programem Intellii jest NTLA–2002, rozwijany w terapii dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego – rzadkiej choroby, w której mutacja prowadzi do nadmiernej aktywności białka prozapalnego i powoduje nawracające, zagrażające życiu obrzęki różnych części ciała. Strategia jest analogiczna do NTLA–2001: chodzi o wyłączenie genu KLKB1, który koduje problematyczne białko. Wczesne wyniki z fazy 1/2 są bardzo obiecujące. Po jednorazowym podaniu CRISPR większość pacjentów nie doświadczyła żadnych ataków obrzęku przez wiele miesięcy obserwacji [53][54]. U części chorych możliwe było nawet odstawienie dotychczasowych leków profilaktycznych, bez nawrotu napadów [54]. Cztery miesiące po zabiegu stężenie szkodliwego białka spadło o około 90% w najwyższej dawce [55]. Co ważne, nie zgłoszono poważnych działań niepożądanych; terapia była dobrze tolerowana [54]. Dane te sugerują, że jednorazowa edycja genu może zapewnić funkcjonalne wyleczenie HAE – choroby, która w standardowym leczeniu wymaga stałego stosowania leków lub częstych iniekcji. Obecnie trwa faza 2, a globalną fazę 3 Intellia planuje rozpocząć jeszcze w 2025 r. [56][57]. FDA przyznała terapii status leku sierocego oraz przyspieszonej ścieżki RMAT, a w Europie otrzymała status PRIME, co podkreśla uznanie jej potencjału [58].

Intellia rozwija także inne projekty. W partnerstwie z Regeneron bada zastosowania CRISPR m.in. w hemofilii (edycja wątroby w celu zwiększenia poziomu brakującego czynnika krzepnięcia) oraz w innych chorobach metabolicznych i rzadkich. Firma rozważa także wejście w onkologię, choć dotąd mniej aktywnie niż konkurenci działała w obszarze CAR–T, skupiając się głównie na strategiach in vivo. Na uwagę zasługuje fakt, że Intellia jako jedna z pierwszych opracowała systematyczne metody śledzenia efektów ubocznych edycji (off-targets). Do tej pory nie wykryto poważnych problemów, a uzyskane wyniki kliniczne sugerują, że ryzyko niepożądanych cięć CRISPR można utrzymać na akceptowalnym poziomie.

Intellia jest pionierem w segmencie terapii in vivo, co może całkowicie zmienić sposób leczenia chorób genetycznych i wykraczać poza samą genetykę. Wyniki kliniczne w ATTR i HAE pokazują, że jednorazowa infuzja edytora może skutecznie wyłączyć chorobę. Firma jako pierwsza uzyskała zgodę na rozpoczęcie fazy 3 w terapii in vivo [52], a jej platforma oparta na nanocząstkach lipidowych daje unikalny know-how w dostarczaniu CRISPR do komórek. Jeśli programy zakończą się sukcesem, Intellia zdobędzie nie tylko kolejne zatwierdzone terapie, lecz także stabilne źródło przychodów. Co prawda ATTR i HAE należą do chorób rzadkich, ale w przypadku HAE obecne leczenie jest kosztowne, co sprzyja przyjęciu rozwiązania potencjalnie trwałego. Dodatkowym atutem jest wsparcie dużych partnerów, takich jak Regeneron, oraz dostęp do licencji na CRISPR z konsorcjum Doudny (UC Berkeley).

• ATTR (NTLA–2001). Pierwsza udana systemowa edycja genu in vivo u człowieka, stabilne redukcje TTR (>80–90%) i wejście do fazy 3 w 2025 r.

• HAE (NTLA–2002). Jednorazowa infuzja znacząco ograniczyła napady; terapia ma statusy RMAT/Orphan (FDA), PRIME (EMA) i Innovation Passport (MHRA); globalna faza 3 zapowiedziana na 2025 r.

Największym wyzwaniem pozostaje przełożenie doskonałych wyników biologicznych na sukces komercyjny. Terapie in vivo będą musiały przejść długotrwałe oceny bezpieczeństwa, ponieważ skutki trwałego wyłączenia genów nie są w pełni znane. Choć edytor usuwa konkretny cel, ryzyko off-targetów (przypadkowych cięć w innych miejscach genomu) istnieje i teoretycznie może po latach prowadzić np. do transformacji nowotworowej. Dotychczas takich przypadków nie zaobserwowano, ale pacjenci muszą być monitorowani latami. Regulatorzy mogą podchodzić ostrożnie, zwłaszcza jeśli w przyszłości Intellia zechce kierować swoje terapie do szerokich populacji (np. w chorobach powszechnych).

Kolejnym czynnikiem ryzyka jest konkurencja i szybko zmieniająca się technologia. Intellia bazuje na klasycznym CRISPR–Cas9, podczas gdy nowe firmy – takie jak Beam Therapeutics czy Prime Medicine – rozwijają bardziej precyzyjne edytory (base editing, prime editing), które mogą okazać się korzystniejsze w niektórych wskazaniach. W ATTR pojawiają się też konkurencyjne terapie genowe: Beam czy Verve testują alternatywne podejścia do obniżania poziomu TTR. Dodatkowo, mimo przełomowych danych klinicznych, kurs akcji Intellii w latach 2022–2023 r. istotnie spadł, bo inwestorzy zaczęli rozumieć, że zyski z komercjalizacji nie pojawią się szybko.

W połowie 2025 r. kapitalizacja Intellii wynosiła ok. 1,2 mld USD, czyli znacznie mniej niż w przypadku CRISPR Therapeutics, mimo przełomowych danych klinicznych [42][43]. To pokazuje, że rynek wciąż ostrożnie wycenia przyszłe przychody spółki. Intellia prawdopodobnie będzie potrzebować znacznych środków na globalne badania fazy 3, a także późniejszą produkcję i komercjalizację. Może to oznaczać konieczność kolejnych partnerstw lub emisji akcji, rodząc presję na inwestorów.

Z naukowego punktu widzenia firma stoi przed wyzwaniem dostarczenia CRISPR poza wątrobę. Nanocząstki lipidowe sprawdzają się doskonale w tym organie, który naturalnie akumuluje je dzięki działaniu układu siateczkowo-śródbłonkowego, ale aby skutecznie edytować geny w płucach, mózgu czy mięśniach, potrzebne będą nowe rozwiązania – inne wektory lub modyfikowana chemia LNP. Intellia inwestuje w badania nad poszerzeniem zasięgu dostarczania, choć to wciąż etap wczesnych prac.

Mimo tych wyzwań spółka pozostaje w ścisłej czołówce najbardziej obiecujących firm terapii genowych, a jej projekty budzą duże oczekiwania zarówno w środowisku naukowym, jak i wśród pacjentów.

Editas Medicine – od chorób oczu do krwi: walka o nadrobienie dystansu

Editas Medicine była jedną z pierwszych firm CRISPR, powstałą w 2013 r. z imponującą listą założycieli: Feng Zhang, George Church, a początkowo także Jennifer Doudna, która później przeniosła się do Intellii. Spółka uzyskała dostęp do patentów Broad Institute (Zhang) i przez pewien czas miała przewagę w postaci licencji na enzym Cas9 w kontekście edycji ludzkiego genomu.

Pierwszym celem Editas była wrodzona ślepota Lebera typu 10 (LCA10). To choroba genetyczna oczu wywołująca mutację w genie CEP290. Kandydat EDIT–101 miał umożliwiać bezpośrednią edycję genu w siatkówce pacjenta poprzez podanie wektora CRISPR pod siatkówkę. W 2019 r. Editas przeprowadziła pierwsze w USA podanie CRISPR do organizmu człowieka. W kolejnych latach leczono kilkunastu pacjentów różnymi dawkami. Wyniki ogłoszone w latach 2021–2022 r. były jednak umiarkowane: u części pacjentów zanotowano poprawę widzenia w testach światła i obszarów peryferyjnych, ale efekty nie były jednoznaczne ani spektakularne, a pewność, że wynik to efekt terapii, pozostała ograniczona [59]. Nie zgłoszono poważnych problemów bezpieczeństwa, ale brak wyraźnego dowodu skuteczności sprawił, że Editas zaczęła szukać partnera do dalszego rozwoju EDIT–101 [60], koncentrując własne zasoby na chorobach krwi.

Równolegle Editas rozwijała program edycji komórek krwiotwórczych, podobny do strategii CRISPR Therapeutics, lecz oparty na innym enzymie – Cas12a (Cpf1). Cas12a, odkryta kilka lat po Cas9, tnie DNA w odmienny sposób i w innym miejscu genu BCL11A. Terapia EDIT–301 wykorzystuje ten mechanizm, by zwiększyć produkcję hemoglobiny płodowej (HbF) i tym samym złagodzić objawy anemii sierpowatej i beta-talasemii. W badaniach fazy 1/2 (RUBY i EDITHAL) uzyskano bardzo mocne dane: u 11 pacjentów z anemią sierpowatą po terapii EDIT–301 wszyscy osiągnęli wysoki poziom HbF i żaden nie doświadczył kryzysu naczyniowego [61][62]. Z kolei u 6 pacjentów z beta-talasemią wszyscy przestali wymagać transfuzji krwi [61][62]. Okres obserwacji wynosił minimum 5 miesięcy, a u części dłużej. Nie odnotowano żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z terapią, a profil bezpieczeństwa był porównywalny do exa-cel. FDA przyznała EDIT–301 status leku sierocego oraz przyspieszonej ścieżki RMAT [63]. Jeśli wyniki utrzymają się w większych grupach, Editas może realnie stać się konkurentem CRISPR Therapeutics w chorobach krwi.

Sukces EDIT–301 ma kluczowe znaczenie dla przyszłości firmy. Editas przeszła bowiem znaczącą restrukturyzację: zmieniono CEO, zredukowano kadrę i projekty, aby skoncentrować zasoby na najbardziej perspektywicznych terapiach. Projekty kosztowne i niepewne, jak EDIT–101, odsunięto na dalszy plan. Firma prowadzi także prace w onkologii: we współpracy z Bristol Myers Squibb rozwija edycję limfocytów T, a samodzielnie bada potencjał edycji komórek NK, choć oba te programy są na wczesnym etapie.

Editas posiada unikalne rozwiązania technologiczne w postaci enzymu Cas12a, który jako pierwsi wprowadzili do kliniki [61]. Cas12a tnie DNA w inny sposób niż Cas9 – pozostawia „lepkie końce” i wymaga odmiennego motywu docelowego – co w określonych wskazaniach może być korzystne. Dane z programu EDIT–301 dowodzą, że alternatywna nukleaza działa skutecznie, dzięki czemu Editas dysponuje elastyczniejszą platformą, zdolną do stosowania dwóch różnych enzymów w zależności od potrzeb. Firma ma także solidne portfolio patentów, szczególnie związanych z Broad Institute. Choć spekulacje o czerpaniu przychodów z licencjonowania są dziś mniej aktualne, to przewaga prawna pozwala jej swobodnie używać zarówno Cas9, jak i Cas12a.

Istotnym atutem Editas jest również fakt, że spółka przetrwała trudniejszy okres restrukturyzacji i nadal prowadzi kluczowe badania. Kapitalizacja rynkowa spadła w 2025 r. do ok. 400–500 mln USD, co czyni ją potencjalnym celem przejęcia, ale też sprawia, że ewentualny sukces kliniczny mógłby dać inwestorom znaczący zwrot. Dla spółki wciąż jest więc miejsce w wyścigu, o ile EDIT–301 potwierdzi swoją skuteczność w większych próbach.

Przez lata Editas stopniowo tracił dystans do rywali, a projekty konkurentów przyciągały większą uwagę. Niewystarczająco mocne wyniki w projekcie okulistycznym EDIT–101 spotkały się z krytyką i pokazały, że firma mogła zbyt wcześnie wejść na giełdę bez produktu o wysokim prawdopodobieństwie sukcesu. Obecne kierownictwo postawiło wszystko na EDIT–301. To daje szansę na odbudowę pozycji, ale też oznacza wysokie ryzyko, gdyż każdy problem z bezpieczeństwem czy skutecznością może poważnie zagrozić przyszłości spółki.

W przeciwieństwie do CRISPR Therapeutics, Editas nie ma silnego partnera strategicznego wspierającego rozwój i komercjalizację (sojusz z BMS dotyczy jedynie wczesnej onkologii). Konkurencja jest intensywna, więc Editas musi udowodnić, że potrafi zaoferować coś wyjątkowego. Enzym Cas12a jest przewagą naukową, ale z perspektywy pacjentów i lekarzy kluczowe będą wyniki kliniczne i dostępność terapii.

Finansowo spółka może potrzebować partnera lub dodatkowego kapitału, aby sfinansować kosztowne badania fazy 3. Do tej pory Editas nie zdołał też zbudować tak mocnego wizerunku na rynku jak CRISPR Tx, co przekłada się na mniejsze zaufanie inwestorów. Niemniej, jeśli EDIT–301 dostarczy będzie miało dobre wyniki, firma ma realną szansę powrócić do gry o czołowe miejsce w branży.

Zakończenie cz. I

Editas, Intellia i CRISPR Therapeutics otworzyły erę komercjalizacji edycji genów i pokazały, że CRISPR–Cas9 może być nie tylko przełomem naukowym, lecz także fundamentem nowych modeli biznesowych. Ich szybki rozwój i wejście na giełdę przyciągnęły uwagę całej branży, a wraz z nią setki milionów dolarów finansowania.

To jednak dopiero początek historii. W drugiej części przyjrzymy się kolejnym graczom, którzy dołączyli do wyścigu. Omówimy też najnowsze wyniki badań klinicznych z lat 2023–2025 r. oraz wyzwania, które mogą zdecydować o tym, czy edycja genów stanie się trwałym filarem nowoczesnej medycyny.

🧬

Bibliografia (wybrane źródła):

· U.S. Food and Drug Administration – komunikat prasowy o zatwierdzeniu pierwszej terapii CRISPR (Casgevy) w anemii sierpowatej[2][3].

· Innovative Genomics Institute, “CRISPR Clinical Trials: A 2024 Update” – przegląd aktualnego stanu badań klinicznych CRISPR (m.in. dane o skuteczności w SCD/TDT, ATTR, HAE, CAR-T)[111][48][53][70].

· STAT News, Jason Mast, “The CRISPR companies are not OK” (2025) – analiza wyzwań branży, rozbieżności między przełomami naukowymi a sukcesem finansowym[1][40].

· Nanalyze, “When Will Gene Editing Stocks Finally Take Off?” (2025) – analiza korelacji i wycen spółek edycji genów[109][43].

· Nature News, Heidi Ledford, “World first: ultra-powerful CRISPR treatment trialled in a person” (2025) – opis pierwszego użycia prime editing u pacjenta[10][9].

· The Guardian, Ian Sample, “Chinese scientist who edited babies’ genes jailed for three years” (2019) – o sprawie He Jiankui i konsekwencjach etycznych[12][11].

· Fierce Biotech, James Waldron, “Graphite’s hopes for sickle cell ‘cure’ blunted after first patient dosed experiences serious event” (2023) – raport o przerwaniu trialu Graphite Bio z powodu efektu niepożądanego[103].

· U.S. FDA – informacja o wskazaniach i mechanizmie działania Casgevy oraz równocześnie zatwierdzonej terapii lentiwirusowej (Lyfnejina)[2][3].

(Wszystkie powyższe źródła są anglojęzycznymi publikacjami wysokiej renomy, zawierającymi aktualne dane naukowe i finansowe zgodne ze stanem wiedzy na sierpień 2025.)

[1] [40] [59] The CRISPR gene editing revolution loses its mojo | STAT https://www.statnews.com/2025/02/06/crispr-gene-editing-medical-breakthrough-not-matched-by-financial-success/

[2] [3] [4] [5] [18] FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease | FDA https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease

[6] [7] CRISPR Illustration | National Institute of General Medical Sciences https://nigms.nih.gov/image-gallery/7036

[8] [13] [14] [15] [16] [17] [19] [20] [21] [22] [23] [24] [25] [26] [27] [28] [29] [30] [31] [32] [33] [34] [35] [36][37][38] [39] [41] [44] [45] [46] [47] [48] [49] [50] [51] [52] [53] [54] [55] [56] [57] [58] [61] [62] [63] [64] [65][66] [67][68] [69] [70] [71] [72] [73] [74] [75] [76] [77] [78] [80] [81] [82] [83] [84] [85] [86] [87] [88] [89] [90][91] [92] [93][94] [95] [96] [97] [98] [99] [100] [101] [102] [107] [108] [110] [111] CRISPR Clinical Trials: A 2024 Update - Innovative Genomics Institute (IGI) https://innovativegenomics.org/news/crispr-clinical-trials-2024/

[9] [10] World first: ultra-powerful CRISPR treatment trialled in a person https://www.nature.com/articles/d41586-025-01593-z?error=cookies_not_supported&code=7946d89d-2c38-40ac-bb64-c8ef711bf423

[11] [12] Chinese scientist who edited babies’ genes jailed for three years | China | The Guardian https://www.theguardian.com/world/2019/dec/30/gene-editing-chinese-scientist-he-jiankui-jailed-three-years

[42] [43] [79] [109] When Will Gene Editing Stocks Finally Take Off? - Nanalyze https://www.nanalyze.com/2025/07/when-will-gene-editing-stocks-finally-take-off/

[60] Editas, changing course again, looks to partner lead CRISPR therapy https://www.biopharmadive.com/news/editas-reni-cel-partner-research-pivot-in-vivo-gene-editing/730530/

[103] [104] [105] [106] Graphite halts sickle cell trial over effect on first patient https://www.fiercebiotech.com/biotech/graphites-hopes-sickle-cell-cure-blunted-after-first-patient-dosed-experiences-serious

[110] Allogene Therapeutics Presents Updated ALLO-501/501A Phase 1 Data in Large B Cell Lymphoma at the American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-presents-updated-allo-501501a-phase-1-data

[111] Exploring the role of the combination of FDG PET plus whole body MRI for staging newly diagnosed and relapsed/refractory multiple myeloma: A prospective trial. https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.7512

[112] Caribou Biosciences Reports Second Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-reports-second-quarter-2025-financial

[113] Caribou Biosciences – Pipeline Prioritization https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-strategic-pipeline-prioritization?utm_source=chatgpt.com

[114] ASCO 2024 – CB-010 (ANTLER trial, HLA matching PFS 14.4 vs 2.8 mies.). https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.7512

[115] Caribou Biosciences. Second Quarter 2025 Financial Results. Company 10-Q, sierpień 2025. https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-reports-second-quarter-2025-financial

[116] FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease - https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease?utm_source=chatgpt.com

[117] prime medicine announces breakthrough clinical data showing rapid restoration of dhr positivity after single infusion of pm359, an investigational prime editor for chronic granulomatous disease https://investors.primemedicine.com/news-releases/news-release-details/prime-medicine-announces-breakthrough-clinical-data-showing?utm_source=chatgpt.com