Rewolucja w edycji genów – technologia, firmy i perspektywy (2025), cz. II
CRISPR: odkrycie na miarę antybiotyku i DNA. Czy jesteśmy o krok od terapii na raka i HIV?
Niniejszy materiał ma charakter informacyjno-analityczny i nie stanowi porady inwestycyjnej.
💧
płynność
Nie czytałeś jeszcze pierwszej części? Znajdziesz ją tutaj 📬
W części pierwszej opisaliśmy podstawy CRISPR‑Cas9 i pionierów, którzy jako pierwsi wynieśli tę technologię na giełdę. Teraz przeglądamy kolejnych graczy oraz podsumowujemy wyniki kliniczne z lat 2023–2025.
Krajobraz branży edycji geneów – nowi gracze
Historia nie kończy się na pierwszych pionierskich spółkach. Zaraz po nich wyłoniły się firmy, skupiające się na terapiach kolejnych chorób, a także takie, które rozwijają nowsze technologie CRISPR.
Beam Therapeutics – precyzyjna edycja zasad jako kolejny etap
Beam Therapeutics to spółka założona w 2017 r. przez naukowców z MIT i Harvardu, w tym wybitnego chemika Davida Liua, wynalazcę edytowania zasad. Misją Beam jest zastosowanie tzw. edytorów bazowych w terapii – czyli modyfikacji pojedynczych par nukleotydów bez cięcia obu nici DNA. Edytory bazowe to fuzyjne białka złożone z „okaleczonej” nukleazy Cas (która wiąże DNA w określonym miejscu, ale go nie przecina) oraz enzymu modyfikującego zasady (np. deaminazy, która zamienia jedną zasadę w inną). W efekcie można dokonać np. zamiany jednej litery genetycznej C->T lub A->G w wybranym miejscu genomu[8]. Taka zmiana, choć drobna, bywa wystarczająca do naprawy wielu mutacji powodujących choroby. Kluczowe jest to, że nie powstaje przy tym niebezpieczne pęknięcie podwójnej helisy, co redukuje ryzyko efektów niepożądanych (np. chromosomalnych przestawień czy aktywacji onkogenów)[8]. Beam Therapeutics rozwija całą platformę różnych edytorów (cytozynowych, adenynowych itd.), chcąc dopasować je do leczenia różnych schorzeń.
Podobnie jak inne spółki, Beam również obrał na pierwszy ogień choroby krwi związane z hemoglobiną. Ich program BEAM-101 celuje w anemię sierpowatą – ale zamiast ciąć gen BCL11A jak CRISPR Tx czy Editas, edytor bazowy zamienia jedną literę DNA w włączeniu genu hemoglobiny płodowej. Efekt końcowy ma być ten sam: podniesienie poziomu HbF i wyeliminowanie objawów choroby[8][64]. W styczniu 2024 r. Beam podał pierwszej pacjentce BEAM‑101. W 2025 r. spółka pokazała pierwsze dane kliniczne(utrzymujący się wzrost HbF, bez nowych sygnałów bezpieczeństwa) i uzyskała dla BEAM‑101 status RMAT od FDA (sierpień 2025), co przyspiesza ścieżkę regulacyjną. Warto zaznaczyć, że analogiczną metodę (podniesienie HbF) testuje również konkurencyjna firma Sangamo Therapeutics, ale przy użyciu nukleaz cynkowych – w ich przypadku wcześniejsze wyniki były mieszane. Jeśli Beam wykaże wyraźny efekt i brak komplikacji, może wyprzedzić tamtą starą technologię.
Beam jest też aktywny w onkologii. W 2022 r. zespół z Wielkiej Brytanii (Great Ormond Street Hospital) opisał przypadek nastoletniej pacjentki z oporną białaczką T-komórkową, która otrzymała limfocyty CAR-T zmodyfikowane za pomocą edycji bazowej. Był to pierwszy raz, kiedy base editing użyto w ramach terapii – dzięki niemu darowane komórki T zostały tak zmienione, by nie atakowały się nawzajem i nie były odrzucane, a celowały w marker CD7 na komórkach białaczki[65][66]. Pacjentka (Alyssa) uzyskała remisję i mogła potem przejść docelowy przeszczep szpiku, co uratowało jej życie[65][67]. To studium przypadku pokazało moc edycji bazowej w tworzeniu „ulepszonych” komórek do walki z rakiem. Beam Therapeutics współpracuje z tymi klinicystami i równolegle sam rozpoczął własne badanie kliniczne BEAM-201 – allogenicznych CAR-T przeciwko białaczce T (celujących w CD7, jak u Alyssy). Ich produkt ma kilka edycji (m.in. usunięcie receptorów TCR, by nie atakowały pacjenta, i edycje receptorów aby uniknąć odrzucenia oraz auto-zniszczenia)[68]. Pierwsze wstępne dane dla BEAM‑201 pokazane na ASH 2024 wskazały sygnały aktywności allogenicznego, wielokrotnie edytowanego CAR‑T anty‑CD7 – rekrutacja i aktualizacje trwają w 2025 r.
Beam rozwija również terapie in vivo. Tu jednak, zamiast CRISPR-Cas9, używa edytorów w dostarczeniu LNP. Firma miała projekty w dyslipidemiach (obniżenie cholesterolu poprzez edycję PCSK9 lub ANGPTL3), ale na tym polu mocno wysunął się Verve Therapeutics (o nim niżej). Beam podpisał natomiast duże partnerstwo z Pfizerem – dotyczące wykorzystania edytorów zasad w terapii wątroby, mięśni i CUN. Oznacza to potencjał w takich obszarach jak np. dystrofia mięśniowa Duchenne’a czy choroby OUN, choć to na razie faza badań przedklinicznych.
Mocne strony Beam: Jako pionier base editing firma posiada technologię 2.0 CRISPR, która może rozwiązać niektóre bolączki klasycznego podejścia. Edytory zasad pozwalają naprawić mutacje punktowe bez wprowadzania pęknięć DNA – to ogromna zaleta tam, gdzie wystarczy subtelna korekta zamiast wycinania genu. Ponadto można nimi celować w geny, gdzie przecięcie mogłoby być śmiertelne, ale drobna zmiana wystarczy (np. zamiana kodonu tworzącego chorobotwórcze białko na kodon stop). Beam ma silne zaplecze naukowe – opiera się na pracach Liua i kolegów, posiada kluczowe patenty w tej dziedzinie. Jest więc dominującym graczem w polu edycji bazowej i potencjalnie dostawcą technologii dla innych (kilka firm uzyskało licencje). Poza tym, Beam strategicznie rozszerzył swoje portfolio: działa i w chorobach genetycznych krwi, i w onkologii, i we wskazaniach kardiologicznych (we współpracy z Verve), i ma duży deal z Pfizerem – to daje mu dywersyfikację. Finansowo Beam zgromadził spore fundusze w czasie boomu (ich IPO i emisje przyniosły setki milionów dolarów), co wciąż stanowi poduszkę finansową. Jeśli któryś program okaże się skuteczny, Beam może szybko zyskać na wartości.
Słabe strony Beam: Największym minusem jest brak danych klinicznych potwierdzających skuteczność u ludzi – Beam dopiero zaczyna testy na pacjentach. Inni mają już terapie na rynku lub zaawansowane fazy, podczas gdy Beam musi udowodnić w praktyce, że edycja bazowa daje przewagi nie tylko teoretyczne. Istnieje też kwestia bezpieczeństwa edycji bazowej – choć nie ma pęknięcia podwójnej nici, edytory zasad mogą powodować niezamierzone zmiany liter w obrębie pewnego okienka na DNA (tzw. off-target w sensie biochemicznym – mogą zmieniać podobne sekwencje lub powodować mozaikowatość). Trwają prace nad ulepszeniem specyficzności tych enzymów, ale dopiero badania kliniczne pokażą, jak czyste są to modyfikacje. Poza tym, ograniczeniem edytorów bazowych jest to, że potrafią wykonywać tylko określone zamiany (np. C->T) – nie każdą mutację da się naprawić tą metodą. W anemii sierpowatej akurat celem nie jest konkretna mutacja, tylko wyłączenie genu (co base editing robi w sposób pośredni), więc tu to działa. Jednak w innych chorobach edytor może być bezsilny, jeśli wymagana jest bardziej złożona poprawka – tam lepszy może być prime editing (konkurencyjna technologia).
Podsumowując, Beam jest wartościowy, ale to wciąż spółka w fazie “dowodzenia się” – najbliższe 1-2 lata z pierwszymi wynikami pacjentów będą dla niej kluczowe. Jeżeli pokażą się mocne efekty (np. trwałe wyleczenie kolejnych pacjentów z SCD czy skuteczny CAR-T w białaczce T), uwaga i kapitał inwestorów mogą się przesunąć w stronę Beam jako kolejnej gwiazdy genetyki.
Caribou Biosciences – nowa generacja CRISPR i uniwersalne CAR-T
Caribou Biosciences to firma z Berkeley w Kalifornii, współzałożona przez Jennifer Doudnę już w 2011 roku (początkowo jako narzędzie do badań), a przekształcona w spółkę terapeutyczną w kolejnych latach. Caribou wyróżnia się autorskimi modyfikacjami systemu CRISPR – opracowała własne przewodniki chimerowe (chRDNA), które mają zwiększać precyzję edycji, zmniejszając ryzyko off-targetów. Firma skupiła się głównie na immunoterapii nowotworów: rozwija allogeniczne (od dawcy) komórki CAR-T podobnie jak CRISPR Therapeutics, lecz wykorzystując swoją technologię edycji genów do uzyskania lepszych komórek.
Wiodącym kandydatem Caribou jest CB-010 – to limfocyty CAR-T przeciwko antygenowi CD19 (na komórkach chłoniaków B) z dwoma modyfikacjami: (1) usunięty został gen TRAC (receptor komórek T), aby komórki dawcy nie atakowały organizmu biorcy, oraz (2) wyłączono gen PD-1 w limfocytach, aby zapobiec ich “zamykaniu” przez sygnały z nowotworu[70]. Ten drugi edit jest nowatorski – PD-1 to cząsteczka hamująca limfocyty, często wykorzystywana przez nowotwory do uśpienia ataku immunologicznego. Standardowe CAR-T pacjenta mogą wciąż ulegać temu mechanizmowi, ale Caribou’owemu CAR-T PD-1 “nie działa”, więc komórki mogą być dłużej aktywne. Wyniki fazy 1 (16 leczonych pacjentów z opornymi chłoniakami nieziarniczymi) były bardzo obiecujące: 15 z 16 chorych zareagowało na leczenie, w tym 7 osiągnęło pełną remisję utrzymującą się ≥6 miesięcy[70][71]. U jednej z pacjentek remisja trwała ponad 24 miesiące(dwuletnia obserwacja)[72] – to najdłuższa jak dotąd udokumentowana trwałość efektu terapii z allogenicznym CAR-T. Dane te skłoniły FDA do przyznania CB-010 statusów RMAT, Fast Track i leku sierocego, co powinno przyspieszyć jego dalszy rozwój[73][74]. Caribou ogłosiło, że zamierza ominąć fazę 2 i od razu przejść do kluczowej fazy 3, rozpoczynając ją pod koniec 2024 r. [75]. W międzyczasie trwa rekrutacja jeszcze ~30 pacjentów do fazy 1, by wybrać optymalną dawkę dla fazy 3 [76]. To agresywna, ale ekscytująca strategia – jeśli się powiedzie, CB-010 może stać się pierwszą dostępną “z półki” terapią CAR-T dla chłoniaków, co znacząco uprościłoby i przyspieszyło leczenie (obecne autologiczne CAR-T wymagają indywidualnej produkcji przez kilka tygodni dla każdego chorego).
Caribou nie poprzestaje na jednym produkcie. W 2023 r. firma uruchomiła dwie kolejne próby fazy 1: CB-011 – CAR-T celujący w BCMA na komórkach szpiczaka mnogiego (tu oprócz standardowych edycji dodano modyfikację MHC klasy I, by komórki uniknęły odpowiedzi immunologicznej biorcy) oraz CB-012 – CAR-T celujący w CLL-1 na komórkach białaczki AML[77]. Oba programy wykorzystują zaawansowane edycje genów i mają ambicję poprawić skuteczność w trudnych nowotworach (szpiczak i AML). Na wyniki trzeba poczekać – w 2025 powinniśmy się dowiedzieć o pierwszych bezpieczeństwa tych konstruktów.
Mocne strony Caribou: Firma ta posiada jedne z najlepszych wyników klinicznych w obszarze CAR-T off-the-shelf – remisje u prawie połowy pacjentów na 6+ miesięcy to wynik porównywalny z autologicznymi CAR-T, a lepszy niż większości eksperymentalnych allogenicznych CAR-T, które często dawały tylko krótkotrwałe odpowiedzi [32][78]. Edycja PD-1 zdaje egzamin, co jest ważnym dowodem na to, że wielokrotna modyfikacja genetyczna komórek może przełożyć się na lepsze terapie. Caribou ma też bogatą własność intelektualną – ich chRDNA (hybrydowe RNA-DNA przewodniki) pozwalają ciąć DNA z większą precyzją i mniejszym ryzykiem błędów, co może być licencjonowane lub dawać im przewagę w bezpieczeństwie. Ich pipeline jest dobrze przemyślany: zaczęli od chłoniaków (łatwiejsze cele dla CAR-T), by zbudować know-how, i idą dalej w coraz trudniejsze nowotwory. Mają też aspiracje wyjść poza onkologię, ponieważ zapowiadali prace nad edycją in vivo w chorobach genetycznych, choć tu są na wczesnym etapie.
Słabe strony Caribou: Jak każda firma w terapii komórkowej, stoi przed wyzwaniem skalowania produkcji i utrzymania kosztów. Chociaż allogeniczne CAR-T mają być tańsze w wytwarzaniu niż indywidualne, to wciąż złożony proces inżynierii komórkowej, wymagający standaryzacji. Konkurencja w immunoterapii jest też intensywna: istnieją inne firmy pracujące nad uniwersalnymi CAR-T, np. Allogene Therapeutics (korzystająca z technologii TALEN), czy even nowe metody jak terapie oparte na komórkach NK lub TCR. Caribou musi utrzymać przewagę technologiczną – np. dopingujące jest to, że planują fazę 3, ale FDA może też wymagać dodatkowych danych z fazy 2, jeśli pojawią się jakieś wątpliwości. W przypadku CAR-T duże znaczenie ma długoterminowe bezpieczeństwo: występuje zespół uwalniania cytokin, może dojść do infekcji oportunistycznych, itp. – Caribou odnotowała takie zdarzenia (jak w każdej immunoterapii), np. u niektórych pacjentów pojawiły się infekcje wskutek okresowej immunosupresji [67][80]. Te efekty są poważne, ale w kontekście chorób śmiertelnych akceptowalne. Jednak by pokonać autologiczne CAR-T, trzeba udowodnić co najmniej porównywalną skuteczność i lepszą dostępność/cenę. Wreszcie, finansowo Caribou jest małe – środki z IPO może zużyć w ciągu 1–2 lat intensywnych badań. Być może będzie potrzebować partnera (np. dla globalnej komercjalizacji, gdyby doszło do zatwierdzenia) lub kolejnych emisji akcji. Dla inwestorów oznacza to pewną niepewność.
Podsumowując jednak, Caribou wykonało znakomitą robotę dotychczas i jest często wymieniane jako „czarny koń” wyścigu CRISPR – firma, która może osiągnąć duży sukces w niszy onkologicznej.
Reszta stawki: od „świętego Graala” po „lipidowy reset”
Prime Medicine został założony w 2021 r. przez Davida Liua i kolegów w celu rozwijania prime editing (edycji pierwotnej). Choć jest młodsza i nie ma jeszcze terapii w klinice, zasługuje na uwagę, bo prime editing uchodzi za „świętego Graala” edycji genów. Ta metoda łączy zmodyfikowany Cas9 (tnący tylko jedną nić DNA) z enzymem odwrotnej transkryptazy, dzięki czemu może wstawić lub zamienić dowolną sekwencję DNA w docelowym miejscu [9]. Potencjalnie pozwala to leczyć mutacje, których nie naprawi edycja bazowa ani klasyczny CRISPR (np. duże delecje, insercje).
Prime Medicine weszło na giełdę w 2022 r. i zgromadziło kapitał na rozwój – jak dotąd jej prace są na etapie przedklinicznym, wybierają pierwsze cele chorób. Niemniej w 2025 roku pojawiła się pierwsza jaskółka zastosowania prime editing u człowieka: lekarze w Wielkiej Brytanii opisali nastoletniego pacjenta z rzadką chorobą immunologiczną (chłopiec z zespołem DNA-zależnej kinazy białkowej), którego własne komórki T edytowano ex vivo za pomocą prime editing, by naprawić mutację [10][9]. Wyniki były pozytywne – poprawiła się funkcja immunologiczna u tego pacjenta [10]. To dowód, że prime editing działa nie tylko w probówce, ale i w żywej tkance.
W najbliższych latach Prime Medicine planuje wejść z pierwszymi terapiami do badań klinicznych. Mimo że nie ma jeszcze produktów ani danych klinicznych, spółka wyceniana jest w 2025 r. na ok. 1,1 mld USD [43].
Verve Therapeutics celuje w zapobieganie chorobom sercowo-naczyniowym poprzez edycję genów u osób zdrowych, ale z grup ryzyka. Verve skupia się na genach regulujących poziom cholesterolu i lipidów. Ich pierwsza terapia, VERVE-101, wykorzystuje edytor bazowy dostarczany w nanocząstkach LNP do wątroby, by wyłączyć gen PCSK9. Osoby z naturalnie nieaktywnym PCSK9 mają bardzo niskie stężenie „złego” cholesterolu LDL i są praktycznie chronione przed zawałem serca. Verve uznało, że zamiast codziennie podawać leki typu statyny czy przeciwciała co kilka tygodni, można raz na zawsze obniżyć LDL poprzez edycję genu. W 2022 r. rozpoczęli badanie fazy 1 w Nowej Zelandii i Wielkiej Brytanii u pacjentów z genetycznie uwarunkowaną hipercholesterolemią (HeFH). Pierwsze wyniki zaprezentowane w 2023 r. pokazały, że u trzech pacjentów, którzy otrzymali rosnące dawki, poziom LDL spadł o 40–55% i ten efekt utrzymuje się co najmniej pół roku [81]. To więcej niż typowo osiągają statyny [82]. Jednocześnie poziom białka PCSK9 we krwi niemal zanikł – czyli edycja genu zadziałała [83]. Niestety, w badaniu wystąpiły też poważne incydenty: u dwóch uczestników rozwinęły się zdarzenia sercowo-naczyniowe (w tym zgon), ale analiza wykazała, że wynikały one z wcześniejszego zaawansowania choroby wieńcowej [84]. U jednej osoby potencjalnie pojawił się efekt niepożądany związany z terapią (niemiarowość serca), choć nie jest to pewne[84]. Te wydarzenia skłoniły amerykańską FDA do ostrożności – wstrzymali oni zgodę na dołączenie ośrodków USA do tego badania, wymagając dodatkowych danych o bezpieczeństwie (zwłaszcza dotyczących ewentualnej edycji w komórkach rozrodczych) [85]. Verve dostarczyło te dane i w październiku 2023 FDA zdjął hold, więc badania mogą objąć też Amerykanów [86]. Firma planuje w H2 2025 rozpocząć fazę 2 (kontrolowaną, z placebo) VERVE‑102, po zakończeniu eskalacji dawki w Heart‑2 i otrzymaniu zgód regulacyjnych. Co więcej, Verve pracuje nad drugim edytorem (VERVE-201) wyłączającym gen ANGPTL3 – co z kolei obniża poziom trójglicerydów i innych lipidów. Oba geny (PCSK9, ANGPTL3) to cele dla stosunkowo niewielkiej części populacji (głównie z mutacjami rodzinnymi), ale Verve myśli perspektywicznie: być może w przyszłości, po wykazaniu bezpieczeństwa, takie jednorazowe terapie mogłyby być użyte profilaktycznie u szerokiej populacji wysokiego ryzyka. Taki scenariusz jest odległy, lecz nie niemożliwy – analogię przytacza Fyodor Urnov: statyny też najpierw testowano u osób z genetyczną hipercholesterolemią, potem u chorych z chorobą serca, a finalnie stały się masowym lekiem zapobiegawczym [87][88].
Verve i CRISPR Tx idą podobnym tropem. CRISPR Tx rozpoczął w 2023 r. własne badania in vivo nad edycją ANGPTL3 (CTX310) i Lp(a) (CTX320). We wrześniu 2025 r. spółka pokazała pierwsze dane – jednorazowa dawka CTX310 silnie obniżała ANGPTL3 i lipidy, a CTX320 obniżał poziom Lp(a).
W przyszłości może to otworzyć ogromny rynek: jedno podanie ułatwiające kontrolę cholesterolu czy innych czynników, potencjalnie dla milionów ludzi [91][92]. Oczywiście warunkiem jest wykazanie braku powikłań w długim terminie – tu poprzeczka jest najwyższa, bo ingerujemy u osób, które mogłyby żyć jeszcze kilkadziesiąt lat, i w momencie terapii są w miarę zdrowe.
Sangamo Therapeutics i Cellectis – warto wspomnieć o tych firmach jako o pionierach poprzedniej generacji, które nadal są aktywne. Sangamo (USA) rozwija od lat 90. nukleazy palców cynkowych (ZFN). Mają na koncie kilka pierwszych w historii prób edycji genów u ludzi – np. w 2017 r. wprowadzili ZFN bezpośrednio do wątroby pacjentów z chorobą Huntersa (MPS II), próbując naprawić gen IDS. Niestety, terapia ta nie przyniosła istotnej poprawy (poziom enzymu nie wzrósł znacząco). Sangamo testowało też edycję genów w limfocytach T w celu wyleczenia HIV (modyfikując receptor CCR5, analogicznie do tego, co robił He Jiankui u embrionów) – części pacjentów tymczasowo udało się zwalczyć wirusa, ale wirus znalazł inne drogi, by przetrwać. Obecnie Sangamo przesunęło ciężar na wykorzystanie edycji genów do tworzenia komórek regulatorowych T (CAR-Treg) do hamowania chorób autoimmunologicznych i w transplantologii. Mają również partnerstwa (np. z Pfizerem nad edycją genu PCSK9, chociaż teraz Pfizer postawił na base editing z Beam). Sangamo, mając najstarszą technologię, ucierpiało wskutek wejścia CRISPR – ich kapitalizacja drastycznie spadła i firma walczy o nisze, gdzie może być konkurencyjna (np. edycja epigenetyczna zamiast bezpośredniej).
Cellectis natomiast jest pionierem TALEN. Ich metoda edycji była fundamentem pierwszych autologicznych CAR-T (opracowanych zresztą w Europie dla dziewczynki chorej na białaczkę już w 2015). Obecnie Cellectis, we współpracy z amerykańską firmą Allogene, rozwija allogeniczne CAR-T m.in. na chłoniaki i szpiczaka, używając TALEN do wycinania receptorów. Wyniki kliniczne Allogene były umiarkowane – pojawiły się pewne odpowiedzi, ale także problemy (np. w 2021 FDA nakładała hold na ich badania z uwagi na aberracje chromosomalne w zmodyfikowanych komórkach, choć ostatecznie uznano je za nieszkodliwe klonalne zdarzenia). Cellectis samodzielnie też ma programy CAR-T w fazie 1. Jednak ogólnie TALEN jest bardziej pracochłonną techniką i w dobie CRISPR/TCR i edycji bazowej, stoi przed wyzwaniem udowodnienia swojej wartości.
Notka o partnerstwach z BigPharma
Trendem w branży edycji genów jest nawiązywanie partnerstw z dużymi koncernami farmaceutycznymi. Jak już wspomniano: Vertex wspiera CRISPR Tx, Regeneron – Intellię, Pfizer – Beam (oraz miał umowę z Sangamo), Novartis inwestował we wczesne spółki (udziały w Intellii, współpraca z Editas nad hemoglobinopatiami wcześniej), Bristol Myers – Editas (onkologia), AbbVie – Editas (w przeszłości retina, później rozwiązane), Lilly – współpraca z Precision Bio oraz przejęcie Verve Therapeutics. Ponadto fundusze inwestycyjne jak ARK Invest czy BlackRock lokowały środki w te spółki licząc na długoterminowy zwrot. Takie partnerstwa dają firmom CRISPR dostęp do kapitału i doświadczenia w rozwoju leków, ale czasem ograniczają ich samodzielność (np. pewne programy oddawane są partnerowi powyżej konkretnego etapu).
Gdy ryzyko naukowe maleje, na znaczeniu zyskuje egzekucja i ład korporacyjny. Nieefektywne zarządzanie potrafi zaniżyć wycenę względem realnej wartości naukowej lub nawet pozbawić spółkę płynności, stawiając ją w trudnej pozycji negocjacyjnej i otwierając drogę do niekorzystnej akwizycji.
Źródła: [116]-[123]
Można powiedzieć, że koncerny farmaceutyczne inwestują w edycję genów, co wzmacnia wiarygodność całej branży.
Zakończenie cz. II
W Części I pokazaliśmy, jak Editas, Intellia i CRISPR Therapeutics otworzyły erę komercjalizacji CRISPR. Najbliższe 24 miesiące zweryfikują, kto ma technologię, a kto jedynie prezentację. Kiedy kogoś będzie przyciągałą grawitacji kapitału, a inni skali produkcji i cierpliwości regulatorów.
Na tym kończymy mapowanie drugiej fali graczy. Część III (ostatnia) będzie już nie o tym, kto ma technologię, lecz o tym, jak wygląda stan badań klinicznych 2023–2025 r., jakie są najbliższe perspektywy zatwierdzeń, a także jakie bariery skali, kosztów i regulacji wciąż stoją na drodze. Spróbujemy też odpowiedzieć na pytanie, kto realnie może przekształcić CRISPR z obietnicy w pełnoprawny rynek medycyny precyzyjnej.
Ciąg dalszy nastąpi… a wraz z nim ✨
🧬 Rewolucja w edycji genów… cz. III (ostatnia)
🦄💎 Otwarcie Skarbca Jednorożca
„Zajrzał – poczuł magię rzadkości, magię odkryć.”
🦄💎 Skarbiec Jednorożca
🧬
🧧
Materiał ma charakter wyłącznie edukacyjny, informacyjny oraz rozrywkowy. Nie stanowi rekomendacji inwestycyjnej ani oferty w rozumieniu przepisów prawa. Autor nie ponosi odpowiedzialności za decyzje inwestycyjne podjęte na jego podstawie.
Bibliografia (wybrane źródła):
· U.S. Food and Drug Administration – komunikat prasowy o zatwierdzeniu pierwszej terapii CRISPR (Casgevy) w anemii sierpowatej[2][3].
· Innovative Genomics Institute, “CRISPR Clinical Trials: A 2024 Update” – przegląd aktualnego stanu badań klinicznych CRISPR (m.in. dane o skuteczności w SCD/TDT, ATTR, HAE, CAR-T)[111][48][53][70].
· STAT News, Jason Mast, “The CRISPR companies are not OK” (2025) – analiza wyzwań branży, rozbieżności między przełomami naukowymi a sukcesem finansowym[1][40].
· Nanalyze, “When Will Gene Editing Stocks Finally Take Off?” (2025) – analiza korelacji i wycen spółek edycji genów[109][43].
· Nature News, Heidi Ledford, “World first: ultra-powerful CRISPR treatment trialled in a person” (2025) – opis pierwszego użycia prime editing u pacjenta[10][9].
· The Guardian, Ian Sample, “Chinese scientist who edited babies’ genes jailed for three years” (2019) – o sprawie He Jiankui i konsekwencjach etycznych[12][11].
· Fierce Biotech, James Waldron, “Graphite’s hopes for sickle cell ‘cure’ blunted after first patient dosed experiences serious event” (2023) – raport o przerwaniu trialu Graphite Bio z powodu efektu niepożądanego[103].
· U.S. FDA – informacja o wskazaniach i mechanizmie działania Casgevy oraz równocześnie zatwierdzonej terapii lentiwirusowej (Lyfgenia)[2][3].
(Wszystkie powyższe źródła są anglojęzycznymi publikacjami wysokiej renomy, zawierającymi aktualne dane naukowe i finansowe zgodne ze stanem wiedzy na sierpień 2025.)
[1] [40] [59] The CRISPR gene editing revolution loses its mojo | STAT https://www.statnews.com/2025/02/06/crispr-gene-editing-medical-breakthrough-not-matched-by-financial-success/
[2] [3] [4] [5] [18] FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease | FDA https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease
[6] [7] CRISPR Illustration | National Institute of General Medical Sciences https://nigms.nih.gov/image-gallery/7036
[8] [13] [14] [15] [16] [17] [19] [20] [21] [22] [23] [24] [25] [26] [27] [28] [29] [30] [31] [32] [33] [34] [35] [36] [37][38] [39] [41] [44] [45] [46] [47] [48] [49] [50] [51] [52] [53] [54] [55] [56] [57] [58] [61] [62] [63] [64] [65] [66] [67][68] [69] [70] [71] [72] [73] [74] [75] [76] [77] [78] [80] [81] [82] [83] [84] [85] [86] [87] [88] [89] [90] [91] [92] [93][94] [95] [96] [97] [98] [99] [100] [101] [102] [107] [108] [110] [111] CRISPR Clinical Trials: A 2024 Update - Innovative Genomics Institute (IGI) https://innovativegenomics.org/news/crispr-clinical-trials-2024/
[9] [10] World first: ultra-powerful CRISPR treatment trialled in a person https://www.nature.com/articles/d41586-025-01593-z?error=cookies_not_supported&code=7946d89d-2c38-40ac-bb64-c8ef711bf423
[11] [12] Chinese scientist who edited babies’ genes jailed for three years | China | The Guardian https://www.theguardian.com/world/2019/dec/30/gene-editing-chinese-scientist-he-jiankui-jailed-three-years
[42] [43] [79] [109] When Will Gene Editing Stocks Finally Take Off? - Nanalyze https://www.nanalyze.com/2025/07/when-will-gene-editing-stocks-finally-take-off/
[60] Editas, changing course again, looks to partner lead CRISPR therapy https://www.biopharmadive.com/news/editas-reni-cel-partner-research-pivot-in-vivo-gene-editing/730530/
[103] [104] [105] [106] Graphite halts sickle cell trial over effect on first patient https://www.fiercebiotech.com/biotech/graphites-hopes-sickle-cell-cure-blunted-after-first-patient-dosed-experiences-serious
[110] Allogene Therapeutics Presents Updated ALLO-501/501A Phase 1 Data in Large B Cell Lymphoma at the American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-presents-updated-allo-501501a-phase-1-data
[111] Exploring the role of the combination of FDG PET plus whole body MRI for staging newly diagnosed and relapsed/refractory multiple myeloma: A prospective trial. https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.7512
[112] Caribou Biosciences Reports Second Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-reports-second-quarter-2025-financial
[113] Caribou Biosciences – Pipeline Prioritization https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-strategic-pipeline-prioritization?utm_source=chatgpt.com
[114] ASCO 2024 – CB-010 (ANTLER trial, HLA matching PFS 14.4 vs 2.8 mies.). https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.7512
[115] Caribou Biosciences. Second Quarter 2025 Financial Results. Company 10-Q, sierpień 2025. https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-reports-second-quarter-2025-financial
[116] Vertex Pharmaceuticals. Vertex and CRISPR Therapeutics Establish Collaboration to Use CRISPR/Cas9 to Discover and Develop Potential New Treatments. News release, Oct 26, 2015. Dostęp: investors.vrtx.com (IR). investors.vrtx.com
[117] CRISPR Therapeutics. Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics Amend Collaboration for CTX001; Vertex to Lead Development, Manufacturing and Commercialization. Press release, Apr 20, 2021. Dostęp: ir.crisprtx.com (IR). CRISPR Therapeutics
[118] Intellia Therapeutics. Regeneron and Intellia Therapeutics Announce Collaboration to Discover and Develop CRISPR/Cas Therapeutics. Press release, Apr 11, 2016. Dostęp: ir.intelliatx.com (IR). (Alternatywnie: PR Newswire). Intelliatx+1
[119] Pfizer. Pfizer and Beam Enter Exclusive Multi-Target Research Collaboration to Advance Novel In Vivo Base Editing Programs for a Range of Rare Diseases. Press release, Jan 10, 2022. Dostęp: pfizer.com (IR/News) lub Globe Newswire. Pfizer+1
[120] Eli Lilly and Company. Lilly to acquire Verve Therapeutics to advance one-time treatments for people with high cardiovascular risk. Press release, Jun 17, 2025; Lilly completes acquisition of Verve Therapeutics… Jul 25, 2025. Dostęp: investor.lilly.com (IR) / PR Newswire. Lilly Investor Relations+2Lilly Investor Relations+2
[121] Bird & Bird LLP. Licensing and Collaborations in Life Sciences: Key Considerations for Structuring Deals. 28 Oct 2024. Dostęp: twobirds.com (seria „The DNA of Life Sciences Deals”). Bird & Bird+1
[122] Shah, P., Waghmare, A. S., & Jain, N. (2023). Comparing the economic terms of biotechnology licenses from academic institutions to biotechnology companies and between commercial firms. PLOS ONE, 18(4): e0283887. Open access. (Dostęp też przez PubMed/PMC). PLOS+2PubMed+2
[123] Panico, C. (2011). On the contractual governance of research collaborations: Allocating control and intellectual property rights in cross-border alliances. Research Policy, 40(10), 1404–1411. (Abstrakt dostępny na ScienceDirect; pełen tekst np. przez SSRN/IDEAS). ScienceDirect+2SSRN+2