Rewolucja w edycji genów – technologia, firmy i perspektywy (2025), cz. II
CRISPR: odkrycie na miarę antybiotyku i DNA. Czy jesteśmy o krok od terapii na raka i HIV?
Niniejszy materiał ma charakter informacyjno-analityczny i nie stanowi porady inwestycyjnej.
💧
płynność
Część II
W części pierwszej opisaliśmy podstawy technologii CRISPR-Cas9 i pionierów, którzy jako pierwsi wynieśli ją na giełdę. Teraz kontynuujemy naszą analizę. Przyjrzymy się kolejnym graczom, a następnie przejdziemy do wyników badań klinicznych z lat 2023–2025 r., wyzwań branży i perspektyw na przyszłość.
Krajobraz branży i główni gracze w dziedzinie edycji genów (kontynuacja)
Na pionierach jednak historia się nie kończy. Kolejną ważną spółką jest Beam Therapeutics, która rozwija technologię precyzyjnej edycji zasad, uznawaną za kolejny etap w ewolucji metod modyfikacji genów.
Beam Therapeutics — edycja bazowa: mniej cięcia, więcej sensu
Beam Therapeutics. Spółka powstała w 2017 r. na bazie prac Davida Liua i współpracowników, aby rozwijać edycję bazową – technologię pozwalającą modyfikować pojedyncze pary nukleotydów bez cięcia obu nici DNA. Edytory bazowe to fuzyjne białka łączące „okaleczoną” nukleazę Cas (wiąże DNA, ale go nie przecina) z enzymem modyfikującym zasady (np. deaminazą zamieniającą C→T lub A→G). Taka subtelna zmiana może wystarczyć, by naprawić wiele mutacji powodujących choroby, a przy tym unika się groźnych pęknięć podwójnej helisy i ryzyka rearanżacji chromosomowych [8]. Beam rozwija platformę różnych edytorów (cytozynowych, adenynowych itd.), aby dopasować je do wielu wskazań.
Pierwszym flagowym programem jest BEAM–101 w anemii sierpowatej. Zamiast ciąć gen BCL11A, jak robią CRISPR Tx czy Editas, Beam wprowadza pojedynczą zmianę w regionie kontrolnym hemoglobiny płodowej, podnosząc poziom HbF i eliminując objawy choroby. W styczniu 2024 r. podano pierwszego pacjenta w fazie 1/2 [8][64]. Równolegle spółka prowadzi program BEAM–201 (CD7 CAR–T) z wieloma modyfikacjami, m.in. nokautem TCR, aby ograniczyć odrzucenie i autozniszczenie. Pierwszy pacjent został podany we wrześniu 2023 r. [68][69]. Warto dodać, że podobną metodę (HbF↑) rozwija Sangamo przy użyciu ZFN, ale wcześniejsze wyniki były mieszane.
Beam aktywnie działa także w onkologii. W 2022 r. zespół z Great Ormond Street Hospital (GOSH/UCL) opisał przypadek nastolatki z oporną białaczką T, która uzyskała remisję po terapii CAR–T zmodyfikowanej edycją bazową [65][66][67]. To akademicki dowód biologiczny komplementarny do programów przemysłowych.
W obszarze terapii in vivo kluczowy jest program BEAM–302 w niedoborze AAT (AATD), gdzie pierwszego pacjenta podano w czerwcu 2024 r. Projekty dyslipidemiczne (PCSK9/ANGPTL3) prowadzi dziś przede wszystkim Verve Therapeutics. Strategicznym atutem Beam jest szerokie partnerstwo z Pfizerem, obejmujące aplikacje w wątrobie, mięśniach i OUN – co wymaga dostarczania wykraczającego poza standardowe LNP [8].
Mocne strony. Beam jest pionierem edycji bazowej, czyli „CRISPR 2.0”. Technologia pozwala naprawiać mutacje punktowe bez pęknięć DNA – subtelne poprawki tam, gdzie wycięcie genu byłoby śmiertelne. Spółka opiera się na dorobku Liua, posiada kluczowe patenty i udziela licencji innym firmom. Zdywersyfikowała pipeline (choroby krwi, onkologia, kardiometabolika) i ma duży deal z Pfizerem. Finansowo utrzymuje poduszkę kapitałową po IPO, a wycena ~2 mld USD (~2025 r.) odzwierciedla wiarę rynku w jej przyszłość [42][43]. W sierpniu 2025 r. FDA nadała BEAM–101 status RMAT, wzmacniając ścieżkę regulacyjną.
Słabe strony. Największym wyzwaniem jest brak twardych danych klinicznych – Beam dopiero zaczyna testy na pacjentach, podczas gdy inni są dalej. W grudniu 2024 r. w badaniu BEACON (BEAM–101) odnotowano zgon pacjenta, co podniosło poprzeczkę bezpieczeństwa. Edytory bazowe mogą też wywoływać tzw. bystander edits (niezamierzone zmiany w oknie edycji) i klasyczne off-targety. Ich czystość musi zostać potwierdzona klinicznie. Dodatkowym ograniczeniem jest zakres możliwych zamian (np. C→T, A→G), co w niektórych chorobach wymaga bardziej złożonych poprawek – tutaj przewagę może dać prime editing.
Beam to obiecujący gracz, ale w fazie udowadniania przewag klinicznych, kluczowe będą najbliższe 12–24 miesiące – read-outy z BEAM–101/201 oraz pierwsze wyniki in vivo BEAM–302. Jeśli pokażą trwałe wyleczenia w SCD czy skuteczność CAR–T w białaczce T, Beam może szybko przesunąć uwagę inwestorów i stać się kolejną gwiazdą genetyki.
\Tylko wartościowe treści 🐙
Caribou — „off-the-shelf”, które nie znikają po weekendzie
Caribou Biosciences. Spółka z Berkeley w Kalifornii, współzałożona w 2011 r. przez Jennifer Doudnę (początkowo jako narzędzie do badań), a następnie przekształcona w firmę terapeutyczną. Caribou wyróżnia się autorską technologią chimerowych przewodników (chRDNA), które zwiększają precyzję edycji i zmniejszają ryzyko off-targetów. Jej głównym polem działania jest immunoterapia nowotworów – rozwój allogenicznych (od dawcy) komórek CAR–T.
Najbardziej zaawansowanym projektem jest CB–010 – limfocyty CAR–T ukierunkowane na antygen CD19, obecny na komórkach chłoniaków B. Produkt zawiera dwie kluczowe modyfikacje:
usunięcie genu TRAC, co ogranicza ryzyko reakcji „dawca przeciw gospodarzowi”,
wyłączenie genu PD–11, aby komórki nie ulegały mechanizmom immunosupresji ze strony guza [70].
Wyniki fazy 1 były bardzo obiecujące: spośród 16 pacjentów z opornymi chłoniakami nieziarniczymi 15 odpowiedziało na leczenie, a u 7 uzyskano pełną remisję utrzymującą się ponad 6 miesięcy [70][71]. U jednej pacjentki remisja trwa już ponad 24 miesiące – to jeden z najdłuższych rezultatów w klasie allogenicznych CAR–T. Konkurencja również raportowała imponujące wyniki (np. Allogene – 31 miesięcy [72][110]), ale dane Caribou wystarczyły, by FDA nadała CB–010 statusy RMAT, Fast Track i leku sierocego [73][74]. Spółka planuje rozpoczęcie fazy 3 w drugiej połowie 2025 r., po uzgodnieniu protokołu z FDA [112].
Caribou rozwija także CB–011 (CAR–T anty–BCMA w szpiczaku mnogim), obecnie w fazie 1. W 2025 r. zakończono rekrutację i zapowiedziano pełne dane dla ponad 25 pacjentów na drugą połowę roku [112]. Trzeci program, CB–012(CAR–T anty–CLL–1 w AML), został w kwietniu 2025 r. wstrzymany – spółka zakończyła fazę 1 i skoncentrowała zasoby na dwóch głównych projektach [113]. Restrukturyzacja obejmowała redukcję zatrudnienia o ok. 32%, ale pozostawione środki finansowe powinny wystarczyć do drugiej połowy 2027 r. [115].
Mocne strony. Caribou dysponuje jednymi z najbardziej obiecujących danych klinicznych w klasie off-the-shelf CAR–T. Na ASCO 2024 pacjenci z ≥4 zgodnymi allelami HLA osiągnęli medianę PFS 14,4 miesiąca vs. 2,8 przy ≤3 allelach [32][78][114], co pokazuje znaczenie częściowego dopasowania HLA. Profil bezpieczeństwa pozostaje korzystny – brak GvHD, rzadkie ciężkie CRS i neurotoksyczność. Caribou ma też mocne IP (chRDNA), które zwiększa precyzję edycji i może być licencjonowane. Pipeline jest dobrze zaplanowany – od chłoniaków jako „łatwiejszych” celów do trudniejszych nowotworów. Firma sygnalizowała też ambicje wyjścia poza onkologię.
Słabe strony. Kluczowym wyzwaniem jest skalowanie produkcji i utrzymanie kosztów. Choć allogeniczne CAR–T są teoretycznie tańsze niż autologiczne, wciąż wymagają złożonej standaryzacji. Konkurencja jest intensywna – od Allogene (TALEN) po terapie oparte na NK czy TCR. Caribou ograniczyło projekty autoimmunologiczne i in vivo, by skoncentrować zasoby, co zwiększa ekspozycję na powodzenie CB–010/011. Długoterminowe bezpieczeństwo CAR–T wciąż wymaga monitorowania (CRS, infekcje oportunistyczne) [67][80].
Caribou jest często określane mianem „czarnego konia” wyścigu CRISPR. Dotychczasowe wyniki kliniczne wyróżniają się na tle konkurencji, a wejście do fazy 3 z CB–010 może uczynić spółkę pionierem skutecznych terapii off-the-shelf CAR–T. Jeśli dane z drugiej połowy 2025 r. potwierdzą skuteczność i bezpieczeństwo, Caribou może stać się jednym z liderów onkologii komórkowej.
Reszta stawki: od „świętego Graala” po „lipidowy reset”
Prime Medicine. Spółka została założona w 2021 r. przez Davida Liua i współpracowników, aby rozwijać technologię prime editing (edycji pierwotnej). Choć jest młoda i nie ma jeszcze terapii w badaniach klinicznych, przyciąga uwagę, ponieważ prime editing uchodzi za „świętego Graala” edycji genów. Metoda ta łączy zmodyfikowaną nukleazę Cas9 (tnącą tylko jedną nić DNA) z enzymem odwrotnej transkryptazy, co pozwala precyzyjnie wstawiać, usuwać lub zamieniać sekwencje DNA w wybranym miejscu [9]. Dzięki temu otwiera drogę do leczenia mutacji, których nie można skorygować ani edycją bazową, ani klasycznym CRISPR, np. dużych delecji czy insercji.
Prime Medicine weszło na giełdę w 2022 r. i zgromadziło kapitał na rozwój swoich programów, które pozostają obecnie w fazie przedklinicznej. W 2025 r. pojawił się jednak pierwszy dowód translacyjny: w Wielkiej Brytanii opisano przypadek nastoletniego pacjenta z rzadką chorobą immunologiczną (zespół kinazy białkowej zależnej od DNA), którego własne limfocyty T edytowano ex vivo z użyciem prime editing. Naprawa mutacji przyniosła poprawę funkcji immunologicznych [9][10]. Był to niezależny projekt akademicki, a nie program spółki, ale stanowi historyczne potwierdzenie, że prime editing działa nie tylko w probówce, lecz także w żywej tkance.
Prime Medicine zapowiada wejście z pierwszymi terapiami do badań klinicznych w najbliższych latach. Mimo braku produktów i danych klinicznych spółka była w 2025 r. wyceniana na około 1 mld USD [43], co pokazuje, że rynek dostrzega jej potencjał i traktuje ją jako długoterminowego gracza w sektorze edycji genów.
Verve Therapeutics. Spółka powstała w 2018 r. z ambitnym celem: zapobiegania chorobom sercowo-naczyniowym poprzez edycję genów u osób zdrowych, ale obciążonych wysokim ryzykiem. Verve koncentruje się na genach regulujących metabolizm lipidów i poziom cholesterolu.
Pierwszym kandydatem jest VERVE–101, terapia wykorzystująca edytor bazowy dostarczany w nanocząsteczkach lipidowych (LNP) do wątroby, aby wyłączyć gen PCSK9. Osoby z naturalnie nieaktywnym PCSK9 mają wyjątkowo niski poziom cholesterolu LDL i są praktycznie chronione przed zawałem serca. Koncepcja Verve polega na zastąpieniu codziennego przyjmowania statyn czy okresowych iniekcji przeciwciał jednym, trwałym zabiegiem edycyjnym.
Badanie fazy 1 rozpoczęto w 2022 r. w Nowej Zelandii i Wielkiej Brytanii u pacjentów z rodzinną hipercholesterolemią (HeFH). Wyniki zaprezentowane w 2023 r. wykazały, że u pierwszych trzech pacjentów poziom LDL spadł o 40–55% i utrzymywał się co najmniej przez pół roku [81]. Poziom białka PCSK9 niemal całkowicie zanikł, potwierdzając skuteczność edycji [83]. To efekty przewyższające działanie standardowych statyn [82].
Nie obyło się jednak bez problemów: u dwóch uczestników wystąpiły poważne incydenty sercowo-naczyniowe, w tym jeden zakończony zgonem, choć analiza wskazała na związek z wcześniejszym zaawansowaniem choroby wieńcowej [84]. U jednego pacjenta odnotowano możliwą arytmię, ale związek przyczynowy nie został potwierdzony [84]. W reakcji FDA wstrzymała udział ośrodków w USA do czasu uzyskania dodatkowych danych, m.in. o bezpieczeństwie edycji w komórkach rozrodczych [85]. Po dostarczeniu wymaganych informacji FDA w październiku 2023 r. zdjął hold kliniczny, otwierając drogę do badań w Stanach [86]. W 2025 r. spółka planuje start fazy 2 z placebo – czyli „prawdziwy mecz”, nie tylko rozgrzewka – dla oceny bezpieczeństwa i skuteczności.
Drugim kandydatem jest VERVE–201, terapia wyłączająca gen ANGPTL3, którego zahamowanie obniża poziom trójglicerydów i innych lipidów. Oba cele – PCSK9 i ANGPTL3 – dotyczą początkowo niewielkich populacji z mutacjami rodzinnymi, ale w dłuższej perspektywie mogą otworzyć drogę do zastosowań profilaktycznych w szerokiej grupie osób z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym.
Ta wizja przypomina historię statyn. Jak zauważa Fyodor Urnov, leki takie jak Lipitor początkowo testowano wyłącznie u pacjentów z hipercholesterolemią rodzinną, następnie u chorych z chorobą serca, a w końcu stały się powszechnym środkiem profilaktycznym [87][88]. Verve i CRISPR Therapeutics podążają podobnym tropem – CRISPR Tx rozpoczął w 2023 r. badania nad edycją PCSK9 i Lp(a), kolejnego czynnika ryzyka sercowo-naczyniowego [89][90].
W lipcu 2025 r. Eli Lilly sfinalizowała przejęcie Verve Therapeutics, integrując programy base editing w kardiometabolice.
Potencjalny rynek jest ogromny – jedno podanie mogłoby na trwałe obniżyć poziom cholesterolu lub innych lipidów u milionów pacjentów [91][92]. Poprzeczka bezpieczeństwa jest jednak ustawiona najwyżej, bo ingerencja dotyczy osób względnie zdrowych, które mogłyby żyć jeszcze kilkadziesiąt lat. Jeśli dane długoterminowe potwierdzą bezpieczeństwo, Verve może stać się pionierem prewencyjnej medycyny genowej w kardiologii.
Cellectis. Spółka należy do pionierów technologii TALEN, która posłużyła jako fundament pierwszych terapii CAR–T w Europie. W 2015 r. właśnie dzięki TALEN przygotowano eksperymentalne autologiczne CAR–T dla dziewczynki chorej na ostrą białaczkę limfoblastyczną – przypadek, który przeszedł do historii jako dowód koncepcji edycji genów w immunoterapii.
Obecnie Cellectis, we współpracy z amerykańską firmą Allogene Therapeutics, rozwija allogeniczne CAR–T przeciwko chłoniakom i szpiczakowi, wykorzystując TALEN do wycinania receptorów w komórkach dawcy. Dotychczasowe wyniki kliniczne Allogene były umiarkowane: odnotowano odpowiedzi terapeutyczne, ale pojawiły się również komplikacje. FDA nałożyła hold na badania w październiku 2021 r., a zdjęła go w styczniu 2022 r., uznając aberrację chromosomalną za niezwiązaną ani z edycją TALEN, ani z procesem wytwarzania.
Cellectis prowadzi także własne programy CAR–T, obecnie w fazie 1. Technologia TALEN, choć precyzyjna, jest jednak bardziej pracochłonna i mniej elastyczna niż CRISPR czy edycja bazowa. W obliczu szybszych i bardziej skalowalnych metod firma stoi przed wyzwaniem udowodnienia, że TALEN może wciąż znaleźć niszę w nowoczesnym krajobrazie terapii komórkowych.
Sangamo Therapeutics. To jedna z najstarszych firm zajmujących się edycją genów, rozwijająca od lat 90. własną technologię nukleaz palców cynkowych (ZFN). Spółka zapisała się w historii jako pionier – w 2017 r. jako pierwsi podali narzędzie edycji genów bezpośrednio do organizmu człowieka, próbując z pomocą ZFN naprawić gen IDS u pacjentów z chorobą Huntersa (MPS II). Niestety, poziom enzymu nie wzrósł istotnie i terapia nie przyniosła oczekiwanego efektu.
Sangamo testowało także edycję genów w limfocytach T w kontekście HIV, modyfikując receptor CCR5 (analogicznie do kontrowersyjnych eksperymentów He Jiankui na embrionach). U części pacjentów udało się tymczasowo wyeliminować wirusa, lecz HIV szybko znalazł alternatywne mechanizmy przetrwania.
Obecnie spółka skupia się na nowych kierunkach: rozwija komórki regulatorowe T (CAR–Treg) jako narzędzie do leczenia chorób autoimmunologicznych i w transplantologii, a także bada edycję epigenetyczną zamiast klasycznej ingerencji w DNA. Ma za sobą partnerstwa z dużymi graczami, m.in. z Pfizerem (nad edycją PCSK9), choć dziś Pfizer woli współpracować z Beam nad base editing.
Sangamo pozostaje aktywne, lecz wyraźnie straciło na znaczeniu po wejściu technologii CRISPR. Kapitalizacja firmy dramatycznie spadła, a jej szanse wiążą się głównie z niszowymi zastosowaniami, w których starsza technologia może oferować przewagę stabilności lub bezpieczeństwa.
Notka o partnerstwach
Trendem w branży edycji genów jest nawiązywanie partnerstw z dużymi koncernami farmaceutycznymi:
Vertex wspiera CRISPR Therapeutics (i posiada kilkanaście procent jej akcji),
Regeneron współpracuje z Intellią,
Pfizer z Beam (wcześniej także z Sangamo),
Novartis inwestował we wczesne spółki – miał udziały w Intellii i współpracę z Editas przy hemoglobinopatiach,
Bristol Myers pracuje z Editas w onkologii,
AbbVie również z Editas (wcześniej retina, później zakończone),
Eli Lilly – początkowo z Precision Bio, a później z Verve (niedawno ogłoszono kolejne cele kardiologiczne).
Obok nich obecne są też duże fundusze inwestycyjne, takie jak ARK Invest czy BlackRock, które lokują kapitał w spółki edycji genów z myślą o długoterminowym zwrocie.
Partnerstwa zapewniają firmom CRISPR dostęp do kapitału, infrastruktury i doświadczenia w rozwoju leków. Mają jednak też cenę – mogą ograniczać samodzielność. Po osiągnięciu określonego etapu część programów przechodzi pod kontrolę partnera, który decyduje o tempie badań i komercjalizacji. Wyłączności i prawa pierwszeństwa blokują inne umowy i zawężają pole manewru. Spółki uzależniają się od mocy produkcyjnych partnera, tracą część swobody w kształtowaniu cen, refundacji czy wejściu na rynki. Dostęp do danych i własności intelektualnej bywa ograniczony. Umowę można też zakończyć, co nagle zmienia kierunek rozwoju i strumień finansowania.
A gdy ryzyko naukowe spada, główną zmienną staje się wykonanie i ład korporacyjny. Nieefektywne zarządzanie potrafi zaniżyć wycenę względem realnej wartości naukowej lub nawet pozbawić spółkę płynności, stawiając ją w trudnej pozycji negocjacyjnej i otwierając drogę do niekorzystnej akwizycji.
Źródła: [116]-[123]
Ogólnie jednak można powiedzieć, że koncerny farmaceutyczne inwestują w edycję genów, co wzmacnia wiarygodność całej branży.
Zakończenie cz. II
W Części I pokazaliśmy, jak Editas, Intellia i CRISPR Therapeutics otworzyły erę komercjalizacji CRISPR. Na tym etapie wiemy już jedno: CRISPR przestał być obietnicą, a zaczął być rachunkiem – klinicznie płatnym, komercyjnie wciąż negocjowanym. Najbliższe 24 miesiące zweryfikują, kto ma technologię, a kto jedynie prezentację. Jedni będą uczyć się grawitacji kapitału, a inni skali produkcji i cierpliwości regulatorów.
Na tym kończymy mapowanie drugiej fali graczy. Część III (ostatnia) będzie już nie o tym, kto ma technologię, lecz o tym, jak wygląda stan badań klinicznych 2023–2025 r., jakie są najbliższe perspektywy zatwierdzeń, a także jakie bariery skali, kosztów i regulacji wciąż stoją na drodze. Spróbujemy też odpowiedzieć na pytanie, kto realnie może przekształcić CRISPR z obietnicy w pełnoprawny rynek medycyny precyzyjnej.
Ciąg dalszy nastąpi… a wraz z nim ✨
🧬 Rewolucja w edycji genów… cz. III (ostatnia)
🦄💎 Otwarcie Skarbca Jednorożca
„Zajrzał – poczuł magię rzadkości, magię odkryć.”
🦄💎 Skarbiec Jednorożca
🧬
🧧
Materiał ma charakter wyłącznie edukacyjny, informacyjny oraz rozrywkowy. Nie stanowi rekomendacji inwestycyjnej ani oferty w rozumieniu przepisów prawa. Autor nie ponosi odpowiedzialności za decyzje inwestycyjne podjęte na jego podstawie.
Bibliografia (wybrane źródła):
· U.S. Food and Drug Administration – komunikat prasowy o zatwierdzeniu pierwszej terapii CRISPR (Casgevy) w anemii sierpowatej[2][3].
· Innovative Genomics Institute, “CRISPR Clinical Trials: A 2024 Update” – przegląd aktualnego stanu badań klinicznych CRISPR (m.in. dane o skuteczności w SCD/TDT, ATTR, HAE, CAR-T)[111][48][53][70].
· STAT News, Jason Mast, “The CRISPR companies are not OK” (2025) – analiza wyzwań branży, rozbieżności między przełomami naukowymi a sukcesem finansowym[1][40].
· Nanalyze, “When Will Gene Editing Stocks Finally Take Off?” (2025) – analiza korelacji i wycen spółek edycji genów[109][43].
· Nature News, Heidi Ledford, “World first: ultra-powerful CRISPR treatment trialled in a person” (2025) – opis pierwszego użycia prime editing u pacjenta[10][9].
· The Guardian, Ian Sample, “Chinese scientist who edited babies’ genes jailed for three years” (2019) – o sprawie He Jiankui i konsekwencjach etycznych[12][11].
· Fierce Biotech, James Waldron, “Graphite’s hopes for sickle cell ‘cure’ blunted after first patient dosed experiences serious event” (2023) – raport o przerwaniu trialu Graphite Bio z powodu efektu niepożądanego[103].
· U.S. FDA – informacja o wskazaniach i mechanizmie działania Casgevy oraz równocześnie zatwierdzonej terapii lentiwirusowej (Lyfnejina)[2][3].
(Wszystkie powyższe źródła są anglojęzycznymi publikacjami wysokiej renomy, zawierającymi aktualne dane naukowe i finansowe zgodne ze stanem wiedzy na sierpień 2025.)
[1] [40] [59] The CRISPR gene editing revolution loses its mojo | STAT https://www.statnews.com/2025/02/06/crispr-gene-editing-medical-breakthrough-not-matched-by-financial-success/
[2] [3] [4] [5] [18] FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease | FDA https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-disease
[6] [7] CRISPR Illustration | National Institute of General Medical Sciences https://nigms.nih.gov/image-gallery/7036
[8] [13] [14] [15] [16] [17] [19] [20] [21] [22] [23] [24] [25] [26] [27] [28] [29] [30] [31] [32] [33] [34] [35] [36] [37][38] [39] [41] [44] [45] [46] [47] [48] [49] [50] [51] [52] [53] [54] [55] [56] [57] [58] [61] [62] [63] [64] [65] [66] [67][68] [69] [70] [71] [72] [73] [74] [75] [76] [77] [78] [80] [81] [82] [83] [84] [85] [86] [87] [88] [89] [90] [91] [92] [93][94] [95] [96] [97] [98] [99] [100] [101] [102] [107] [108] [110] [111] CRISPR Clinical Trials: A 2024 Update - Innovative Genomics Institute (IGI) https://innovativegenomics.org/news/crispr-clinical-trials-2024/
[9] [10] World first: ultra-powerful CRISPR treatment trialled in a person https://www.nature.com/articles/d41586-025-01593-z?error=cookies_not_supported&code=7946d89d-2c38-40ac-bb64-c8ef711bf423
[11] [12] Chinese scientist who edited babies’ genes jailed for three years | China | The Guardian https://www.theguardian.com/world/2019/dec/30/gene-editing-chinese-scientist-he-jiankui-jailed-three-years
[42] [43] [79] [109] When Will Gene Editing Stocks Finally Take Off? - Nanalyze https://www.nanalyze.com/2025/07/when-will-gene-editing-stocks-finally-take-off/
[60] Editas, changing course again, looks to partner lead CRISPR therapy https://www.biopharmadive.com/news/editas-reni-cel-partner-research-pivot-in-vivo-gene-editing/730530/
[103] [104] [105] [106] Graphite halts sickle cell trial over effect on first patient https://www.fiercebiotech.com/biotech/graphites-hopes-sickle-cell-cure-blunted-after-first-patient-dosed-experiences-serious
[110] Allogene Therapeutics Presents Updated ALLO-501/501A Phase 1 Data in Large B Cell Lymphoma at the American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-presents-updated-allo-501501a-phase-1-data
[111] Exploring the role of the combination of FDG PET plus whole body MRI for staging newly diagnosed and relapsed/refractory multiple myeloma: A prospective trial. https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.7512
[112] Caribou Biosciences Reports Second Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-reports-second-quarter-2025-financial
[113] Caribou Biosciences – Pipeline Prioritization https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-announces-strategic-pipeline-prioritization?utm_source=chatgpt.com
[114] ASCO 2024 – CB-010 (ANTLER trial, HLA matching PFS 14.4 vs 2.8 mies.). https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.7512
[115] Caribou Biosciences. Second Quarter 2025 Financial Results. Company 10-Q, sierpień 2025. https://investor.cariboubio.com/news-releases/news-release-details/caribou-biosciences-reports-second-quarter-2025-financial
[116] Vertex Pharmaceuticals. Vertex and CRISPR Therapeutics Establish Collaboration to Use CRISPR/Cas9 to Discover and Develop Potential New Treatments. News release, Oct 26, 2015. Dostęp: investors.vrtx.com (IR). investors.vrtx.com
[117] CRISPR Therapeutics. Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics Amend Collaboration for CTX001; Vertex to Lead Development, Manufacturing and Commercialization. Press release, Apr 20, 2021. Dostęp: ir.crisprtx.com (IR). CRISPR Therapeutics
[118] Intellia Therapeutics. Regeneron and Intellia Therapeutics Announce Collaboration to Discover and Develop CRISPR/Cas Therapeutics. Press release, Apr 11, 2016. Dostęp: ir.intelliatx.com (IR). (Alternatywnie: PR Newswire). Intelliatx+1
[119] Pfizer. Pfizer and Beam Enter Exclusive Multi-Target Research Collaboration to Advance Novel In Vivo Base Editing Programs for a Range of Rare Diseases. Press release, Jan 10, 2022. Dostęp: pfizer.com (IR/News) lub Globe Newswire. Pfizer+1
[120] Eli Lilly and Company. Lilly to acquire Verve Therapeutics to advance one-time treatments for people with high cardiovascular risk. Press release, Jun 17, 2025; Lilly completes acquisition of Verve Therapeutics… Jul 25, 2025. Dostęp: investor.lilly.com (IR) / PR Newswire. Lilly Investor Relations+2Lilly Investor Relations+2
[121] Bird & Bird LLP. Licensing and Collaborations in Life Sciences: Key Considerations for Structuring Deals. 28 Oct 2024. Dostęp: twobirds.com (seria „The DNA of Life Sciences Deals”). Bird & Bird+1
[122] Shah, P., Waghmare, A. S., & Jain, N. (2023). Comparing the economic terms of biotechnology licenses from academic institutions to biotechnology companies and between commercial firms. PLOS ONE, 18(4): e0283887. Open access. (Dostęp też przez PubMed/PMC). PLOS+2PubMed+2
[123] Panico, C. (2011). On the contractual governance of research collaborations: Allocating control and intellectual property rights in cross-border alliances. Research Policy, 40(10), 1404–1411. (Abstrakt dostępny na ScienceDirect; pełen tekst np. przez SSRN/IDEAS). ScienceDirect+2SSRN+2
Ta druga modyfikacja czyni CB–010 szczególnie nowatorskim, bo standardowe CAR–T pacjenta nadal mogą być wyciszane przez PD–1.